Scemblix(Asciminib)在慢性髓系白血病方面的突破

随着阿德莱德研究人员参与的一项国际临床试验的成功进行，一种新一代治疗慢性髓系白血病（CML）的药物取得了突破性进展。该研究的首席作者，蒂姆·休斯教授（Professor Tim Hughes），表示这项名为Scemblix(Asciminib)的新型激酶抑制剂的研发和测试是本世纪CML治疗领域最重大的突破。

CML治疗的历史回顾

休斯教授指出，上世纪90年代开发的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼布（imatinib）将CML从一种“死亡宣告”转变为一种许多患者可以管理的疾病，使其能够活到晚年。

“然而，尽管伊马替尼布和随后的TKI在提高生存率方面非常有效，它们经常引起严重的副作用。”

以上图片为Scemblix(Asciminib,阿西米尼)在致泰药业实拍图

Scemblix(Asciminib)的研发与作用机制

目前已经批准使用的TKI并不够精准，攻击白血病细胞的同时也伤害健康细胞。休斯教授，一位澳大利亚癌症协会（Cancer Council SA）癌症防治教授，表示Scemblix(Asciminib)能够选择性地阻断白血病细胞中存在的突变激酶。

“这项涉及150名患者的试验表明，Scemblix(Asciminib)在效果上非常显著，甚至对已经对其他几种TKI无效的患者也有效。”

安全性与耐受性的显著提升

“同样重要的是，患者对它的耐受性很好，与目前的治疗方法相比，长期的不良影响似乎显著减少。”

这项临床试验的结果今天发表在享有盛誉的《新英格兰医学杂志》上。

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CML的背景与挑战

CML是一种导致骨髓产生过多白细胞的血癌。这些突变的白细胞过多干扰了正常的血细胞产生。TKI可以减缓或停止这些白细胞的过度产生。

截至目前，有超过4000名澳大利亚人患有CML，然而，由于TKI治疗带来的越来越高的生存率，预计到2040年，该病将成为最常见的白血病形式。

这次在CML治疗领域的巨大进展为患者带来了曙光。Scemblix(Asciminib)的研发成功，不仅在提高治疗效果方面取得了显著成就，而且其相对较低的长期不良影响也让患者更加容易接受治疗。这一成果不仅意味着CML患者有望获得更有效、更安全的治疗，同时也为白血病治疗领域的未来研究提供了有力的指引。希望这项突破性的研究成果能够在不久的将来为更多的患者带来福音。

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