阿西米尼Scemblix(Asciminib)在慢性期CML中表现出更优异的疗效和安全性
慢性期慢性髓细胞白血病（CML-CP）是一种罕见但具有挑战性的血液疾病，尤其是对于已经接受过两种或更多酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗的患者。最新的ASCEMBL研究在2023年美国血液学会（ASH）会议上披露，相较于Bosulif，患者在长达3.7年的中位随访期内，使用阿西米尼Scemblix(Asciminib)仍然表现出更为显著的疗效和更好的安全性/耐受性。
- 研究背景：CML-CP患者的长期治疗挑战
长期使用TKI治疗的CML患者可能面临慢性健康问题的潜在风险，而那些在至少两种先前的TKIs治疗失败的患者则可能面临更高的挑战，如频繁的耐药突变和毒性反应。ASCEMBL研究旨在评估阿西米尼Scemblix和Bosulif在这一特定患者群体中的疗效和安全性。
以上图片为Scemblix(Asciminib,阿西米尼)在致泰药业实拍图
- 主要发现：阿西米尼Scemblix在长期随访中仍显著领先
ASCEMBL研究的主要发现是，阿西米尼Scemblix在156周（研究结束时）的主要分子反应（MMR）率为33.8%，明显高于Bosulif的10.5%。在考虑了基线因素后，主要细胞遗传反应的差异为23.2%。对于在基线时未达到主要细胞遗传反应的患者，在156周时，阿西米尼Scemblix的BCL-ABL1≤1%率仍然较Bosulif高（43.0% vs 11.1%）。
在无进展生存期（PFS，患者在没有病情恶化的情况下生存的时间）和总生存期（OS，患者在治疗后的生存时间，无论病情如何）方面，研究人员发现3年时阿西米尼Scemblix的PFS率为85.2%，而Bosulif为84%。5年时的OS率分别为87.8%和89.7%。
- 患者群体和治疗方案：ASCEMBL研究设计
ASCEMBL研究纳入了233名至少接受过前期TKI治疗、因耐受性或疗效不佳而接受阿西米尼Scemblix或Bosulif治疗的CML-CP患者。其中，156名患者接受了阿西米尼Scemblix治疗，76名患者接受了Bosulif治疗。患者分别接受了每天40毫克的阿西米尼Scemblix或每天500毫克的Bosulif。
需要注意的是，满足治疗失败标准的Bosulif患者有权转换至阿西米尼Scemblix，并且这些患者的数据被单独分析。而对于因不良反应中止治疗的患者，不能切换至阿西米尼Scemblix。
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- 安全性和耐受性：阿西米尼Scemblix相较于Bosulif表现更佳
尽管阿西米尼Scemblix的中位暴露时间（156周）比Bosulif（30.5周）更长，但阿西米尼Scemblix的安全性和耐受性表现更佳，与之前的分析结果一致。在观察期后96周，因不良事件而中止治疗的患者中，Bosulif组的中断率为27.6%，而阿西米尼Scemblix组为8.3%。
在ASCEMBL研究中，阿西米尼Scemblix的常见（至少10%）3级或更高级别的不良事件与Bosulif相比包括血小板减少症（22.4% vs 9.2%）、中性粒细胞减少症（18.6% vs 14.5%）、腹泻（0% vs 10.5%）和丙氨酸氨基转移酶升高（0.6% vs 14.5%）。这些不良事件大多发生在治疗的前六个月内。
结论：
ASCEMBL研究为阿西米尼Scemblix(Asciminib)在CML-CP患者中的应用提供了有力的证据。其显著的疗效和较好的安全性/耐受性为已经接受过多轮TKI治疗的患者提供了一种新的治疗选择。此外，对于因Bosulif治疗失败而转换至阿西米尼Scemblix的患者，研究结果也显示了一定的可行性。随着进一步的研究和长期观察，阿西米尼Scemblix有望在CML治疗中发挥更为重要的作用。
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