日本批准Sargmalin/Leukine(沙格司亭吸入剂)治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症

2024年4月3日，来自马萨诸塞州列克星敦的Partner Therapeutics, Inc. (PTx) 宣布其合作伙伴 Nobelpharma 获得了日本药品和医疗器械机构 (PMDA) 的批准，用于吸入使用Leukine（sargramostim，沙格司亭）吸入剂，该药在日本的商品名为Sargmalin，用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症 (aPAP)。这一消息标志着一种新的治疗方案的问世，为aPAP患者带来了新的希望。

Leukine/Sargmalin在治疗aPAP中的临床数据

Leukine/Sargmalin的批准是基于一项名为PAGE的二期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究的数据。该研究由新泻大学医学牙科医院医学创新中心的Koh Nakata医学博士领导，共纳入64名轻度至中度aPAP患者。结果显示，在治疗过程中，Sargmalin显著改善了肺泡动脉氧梯度（A-aDO2），这是主要的临床终点之一。此外，血清生物标志物KL-6、CEA和单核细胞趋化蛋白-1（MCP-1）也有显著改善。这些数据为Sargmalin作为治疗aPAP的有效选择提供了有力的支持。

Sargmalin/Leukine的作用机制和治疗意义

Sargmalin，即Leukine（sargramostim）沙格司亭，是一种糖基化重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（rhu GM-CSF）。该药通过促进肺泡巨噬细胞的成熟和功能，有助于改善肺部的病理生理过程。对于aPAP患者而言，肺泡巨噬细胞的功能障碍导致肺泡内表面活性剂的堆积，进而引发呼吸困难、低氧血症等严重并发症。Sargmalin的作用机制直接针对这一病理生理过程，通过提升肺泡巨噬细胞的功能，有望改善患者的肺部功能，减轻症状，并提高生活质量。

PTx与Nobelpharma的合作与未来展望

PTx于2022年授予了Nobelpharma在日本市场某些适应症的权利，这标志着双方在aPAP治疗领域的深度合作。Nobelpharma将在其位于华盛顿州林伍德的制造工厂为Sargmalin生产，以满足日本患者的需求。这种合作为日本患者提供了更为便捷和可靠的药物供应渠道，为他们的健康带来了更多的保障。

自身免疫性肺泡蛋白沉积症 (aPAP) 是一种罕见但严重的肺部疾病，给患者带来了极大的生活负担。传统治疗方法存在一定的局限性，而Sargmalin的批准为这些患者带来了新的曙光。作为一种吸入治疗，Sargmalin不仅具有疗效显著、安全性高的特点，而且方便患者使用，有望成为aPAP治疗的重要选择。PTx与Nobelpharma的合作将为日本患者带来更多的福音，也为aPAP治疗领域的发展注入了新的活力。随着对该疾病的进一步研究和临床实践，相信在未来会有更多的突破，让更多的患者受益。

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