Rytelo(伊美司他)在不影响低风险骨髓增生异常综合征患者生存的情况下维持红细胞增加

在低风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者中，维持红细胞输注独立性（RBC-TI）是一项重要的治疗目标。Rytelo(Imetelstat，伊美司他)作为一种新型药物，在这一方面展示了出色的临床表现，尤其是在维持患者的红细胞输注独立性方面，其疗效得到了临床试验的验证。通过一项名为IMerge的3期临床试验，该药物为众多低风险MDS患者带来了显著的临床获益，且未对患者的整体生存期产生不良影响。

Rytelo(伊美司他)的红细胞输注独立性疗效

在2024年SOHO年度会议上，IMerge试验的最新结果展示了Rytelo(伊美司他)在低风险MDS患者中的疗效。试验数据显示，接受Rytelo(伊美司他)治疗的患者中，83%实现了至少连续8周的RBC-TI，这一疗效远远优于安慰剂组。具体而言，Rytelo(伊美司他)组患者的RBC-TI中位持续时间为51.6周，而安慰剂组仅为13.3周。更为重要的是，Rytelo(伊美司他)治疗组中，多数患者不仅实现了短期的输注独立性，甚至有64%的患者能够保持长达一年的RBC-TI。

这项试验结果清楚表明，Rytelo(伊美司他)的临床获益在于其能为大部分患者提供长期、稳定的红细胞输注独立性，这一疗效对低风险MDS患者的生活质量提升有着显著意义。研究的主要作者Valeria Santini博士在会上也指出，Rytelo(伊美司他)对大多数患者的响应非常持久，临床效益显而易见。

FDA批准Rytelo(伊美司他)用于低风险MDS患者的治疗

基于IMerge试验的出色结果，美国食品药品监督管理局（FDA）于2024年6月批准了Rytelo(伊美司他)用于治疗低至中等风险、依赖输血且对促红细胞生成素无反应或不再有效的MDS成人患者。这一批准使得Rytelo(伊美司他)成为首个专门针对这一人群的药物，填补了现有治疗方案的空白。

在IMerge试验的主要分析中，Rytelo(伊美司他)组患者在RBC-TI持续时间至少为8周、24周及1年以上的比例分别为39.8%、28.0%和17.8%，而安慰剂组的相应比例则显著较低。这一差异充分证明了Rytelo(伊美司他)在实现和维持输注独立性方面的显著优势。

临床试验设计带来的进一步见解

IMerge试验是一项双盲、随机对照的多中心临床试验，在全球17个国家的118个临床点展开，共入组了178名低至中等风险、对促红细胞生成素无反应的MDS患者。这些患者在入组前16周内至少需要每8周接受4次红细胞输注，且无5q缺失或接受过其他相关治疗。

试验中的患者被随机分为两组，分别接受每四周一次的Rytelo(伊美司他)治疗或安慰剂治疗。研究的主要终点是从开始治疗后至少8周的RBC-TI，而次要终点包括24周及更长时间的RBC-TI、血液学改善、无进展生存期（PFS）以及安全性等。

通过这种严谨的试验设计，研究人员不仅能够评估Rytelo(伊美司他)对MDS患者的直接疗效，还能够进一步探讨其对患者生存期、进展到急性髓系白血病（AML）的时间以及其他潜在的临床获益。

血红蛋白水平的改善与长期响应

在试验中，接受Rytelo(伊美司他)治疗的患者不仅在RBC-TI方面表现出色，还表现出血红蛋白水平的显著改善。在达到至少8周RBC-TI的患者中，血红蛋白平均峰值达到11.3 g/dL，而安慰剂组仅为8.9 g/dL。这一结果表明，Rytelo(伊美司他)不仅能够帮助患者减少输血需求，还能有效提升其血红蛋白水平，从而改善患者的整体健康状况。

随着治疗时间的延长，Rytelo(伊美司他)组患者的血红蛋白水平继续保持在较高水平，尤其是在那些实现长期RBC-TI的患者中，其血红蛋白水平持续维持在接近或超过12 g/dL的水平。这一发现进一步证明了Rytelo(伊美司他)作为MDS治疗手段的潜力。

Rytelo(伊美司他)对患者生存期无不良影响

令人关注的是，Rytelo(伊美司他)的使用并未对患者的总体生存期（OS）产生不良影响。试验数据显示，Rytelo(伊美司他)组的中位生存期为40.4个月，而安慰剂组的生存期未达到评估点。此外，在两年随访时，Rytelo(伊美司他)组中至少8周RBC-TI的患者生存率为81%，显著高于未达到RBC-TI的患者和安慰剂组患者。这些数据表明，Rytelo(伊美司他)在实现输注独立性的同时，能够有效保持患者的长期生存率。

尽管IMerge试验尚未完全解答Rytelo(伊美司他)的所有潜在机制，但现有数据已经证明了其在MDS治疗中的有效性。研究人员认为，未来仍需更多的研究来深入探索Rytelo(伊美司他)的作用机制，并进一步优化其治疗方案，以期为更多患者带来长久的临床获益。

总结

Rytelo(伊美司他)的问世为低风险骨髓增生异常综合征患者提供了全新的治疗选择。通过IMerge试验的结果可以看出，该药物不仅能够帮助患者实现红细胞输注独立性，还能有效改善其血红蛋白水平，并且在长期使用过程中未对患者的生存期产生负面影响。随着更多研究的进行，Rytelo(伊美司他)有望在未来成为MDS患者的核心治疗手段，为这一人群带来更多的希望与生存质量的提升。

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