先天性血纤维蛋白纤溶酶原缺乏症（C-PLGD）是一种罕见的多系统疾病，对患者的健康和生活质量有深远影响。纤溶酶原是一种天然存在的蛋白质，由肝脏合成并在血液中循环。活化的纤溶酶原（纤溶酶），是纤溶系统的基本组成部分，是溶解血栓和清除外渗纤维蛋白的主要酶。因此，纤溶酶原在伤口愈合、细胞迁移、组织重塑、血管生成和胚胎发生中至关重要。患者出生时可能无法自然产生足够的纤溶酶原，这种情况被称为先天性纤溶酶原缺乏症（C-PLGD），或者在创伤或疾病后出现急性或获得性缺乏症。

C-PLGD患者会在全身黏膜表面累积纤维蛋白生长或病变。许多病例是在儿科人群中首次确诊的，如果不及时治疗，可能导致器官损害性疾病表现，并可能导致失明。

美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ryplazim（plasminogen, human-tvmh，人纤溶酶原），用于治疗1型纤溶酶原缺乏症（低纤溶酶原血症）患者。值得一提的是，Ryplazim是FDA批准的第一个治疗纤溶酶原缺乏症的药物。

Ryplazim

在批准Ryplazim的同时，FDA还颁发给Liminal BioSciences公司一张罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV），以奖励该公司在罕见病新药研发方面的突出贡献。该券可以兑换以获得任何后续新药申请的优先审查，并且可以出售或转让。

Liminal BioSciences首席执行官Bruce Pritchard表示：“此次批准，对于Liminal、患者、护理人员以及医生来说是一个重要的里程碑。我们很高兴，Ryplazim将为美国的先天性纤溶酶原缺乏症患者提供治疗。收到的罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV）也有潜力为Liminal提供非稀释性现金，以支持我们推进和扩大小分子研发战略的持续努力。”

纤溶酶原缺乏症是一种罕见的多系统、遗传性疾病，对患者的健康和生活质量有深远影响。在所有纤溶酶原缺乏症患者中，血浆纤溶酶原水平显著降低。

纤溶酶原是一种天然存在的蛋白质，由肝脏合成并在血液中循环。活化的纤溶酶原——纤溶酶，是纤溶系统的基本组成部分，是溶解血栓和清除外渗纤维蛋白的主要酶。因此，纤溶酶原在伤口愈合、细胞迁移、组织重塑、血管生成和胚胎发生中至关重要。纤溶酶原缺乏导致纤维蛋白积聚，导致病变的发展，从而损害正常组织和器官功能，当这些病变影响眼睛时，可能导致失明。

Ryplazim的活性成分为纤溶酶原，从人血浆中提取纯化。Ryplazim治疗有助于提高血浆纤溶酶原水平，暂时纠正纤溶酶原缺乏、减少或消除病变。

Ryplazim在纤溶酶原缺乏症1型儿科和成人患者中的疗效，在一项单臂、开放标签临床试验中得到了证实。该试验共入组了15例例患者，这些患者基线纤溶酶原活性水平在正常值的＜5%至45%之间。所有患者均接受Ryplazim剂量6.6mg/kg治疗，每2-4天给药一次，持续治疗48周，使其个人谷值纤溶酶原活性水平至少比基线高出绝对10%，并治疗疾病的临床表现。

疗效建立在48周时临床总成功率的基础上，定义为50%的患者可见或其他可测量的不可见病变，在病变数量/大小或功能影响方面比基线至少改善50%。结果显示，所有基线检查时有任何病变的患者，其病变的数量或大小至少改善了50%。该研究中，Ryplazim耐受性良好。

Ryplazim的批准上市，标志着一个重要的转折点，为1型纤溶酶原缺乏症患者提供了第一个和急需的疗法，为患者和家庭提供了一个新的选择，来帮助控制疾病症状。

原文出处：Liminal BioSciences Announces FDA Approval for its Biologics License application for Ryplazim® (plasminogen, human-tvmh)

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