Rydapt米哚妥林适用范围及用途：

Rydapt米哚妥林是一种激素抑制剂，Rydapt米哚妥林用于治疗成人患者：
新诊断为FLT3突变阳性的急性骨髓性白血病（AML），通过FDA批准的检测，与标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导和。

2017年4月28日，制药巨头诺华公司在官网宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准米哚妥林midostaurin（商品名：Rydapt）两个适应症。Rydapt米哚妥林第一个适应症是与化疗药物联合治疗新诊断的有FLT3+突变的急性髓系白血病（AML）。Rydapt米哚妥林第二个适应症是治疗成人晚期系统性肥大细胞病（systemic mastocytosis，SM）。

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Rydapt米哚妥林作用机制

Rydapt米哚妥林Midostaurin是抑制多种受体酪氨酸激酶的小分子。Rydapt米哚妥林体外生物化学或细胞测定显示，Rydapt米哚妥林midostaurin或其主要的人类活性代谢物CGP62221和CGP52421抑制野生型FLT3，FLT3突变型激酶（ITD和TKD） ，KIT（野生型和D816V突变体），PDGFRα/β，VEGFR2的活性，以及​​丝氨酸/苏氨酸激酶PKC（蛋 激酶C）家族的成员。

中度石蜡表现出抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖的能力，并且其在表达ITD和TKD突变体FLT3受体或过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞中诱导凋亡。Rydapt米哚妥林Minostaurin还表现出抑制KIT信号，细胞增殖和组胺释放并诱导肥大细胞凋亡的能力。

很久以来，AML的标准的化疗方案一直采取阿糖胞苷(cytarabine)+道诺霉素(daunorubicin)的“7+3”治疗模式。Rydapt米哚妥林的上市打破了这种“平静”，它拉开了AML新靶点药物的上市的序幕，为AML的治疗提供更多的选择余地。

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