FDA授予Ruxoprubart(NM8074)用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的孤儿药资格

罕见病在医学界一直备受关注，因为尽管罹患率较低，但对患者的生活质量和健康构成了严重威胁。最近，美国食品和药物管理局（FDA）授予了Ruxoprubart（NM8074）孤儿药资格，用于治疗一种罕见而危险的血液疾病，即阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。这一决定标志着医学界对于罕见病治疗的不断创新和进步。

PNH疾病背景与挑战

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种少见但严重的血液疾病，其主要特征包括PNH-红细胞（RBC）克隆大小低、溶血、血红蛋白尿等。这种疾病不仅带来了慢性症状，还可能导致多器官损伤，甚至影响到患者的预期寿命。现有的治疗手段虽然带来了一定效果，但往往伴随着严重的副作用，因此寻找更有效且安全的治疗方法势在必行。

Ruxoprubart的作用机制和研究进展

Ruxoprubart是一种抗Bb人源化抗体，通过选择性结合旁路途径的蛋白Bb，有望防止PNH中红细胞因血管外和血管内溶血而溶解。通过一项已完成的一期试验，该药物已被证实对替代途径具有特异性，而对于经典途径则没有影响。这一发现为PNH的治疗提供了新的思路和希望。

Ruxoprubart的孤儿药资格

NovelMed监管事务副总裁Robert Bard表示，对Ruxoprubart获得FDA孤儿药资格感到高兴，并指出这凸显了PNH患者对创新治疗解决方案的迫切需求。目前，Ruxoprubart正在进行一项2期试验，研究未曾接受过补体抑制剂治疗的成年PNH患者。早期结果表明，该治疗有望增加PNH细胞克隆大小并减少浓缩红细胞输注的需求。这为PNH患者带来了新的希望和可能性。

PNH是一种严重的罕见病，给患者的生活和健康带来了巨大的挑战。Ruxoprubart的获批为PNH的治疗带来了新的曙光，它的研发和应用将为患者提供更加有效和安全的治疗选择。随着医学技术的不断进步，我们相信未来将会有更多的创新药物问世，为罕见病患者带来更多希望和福音。

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