NICE推荐Ruxolitinib（Jakafi）治疗羟酰胺/羟脲耐药或不耐受的真性红细胞增多症

对于英格兰和威尔士的多血症（Polycythemia Vera，PV）患者，有了一项重要的好消息。国家卫生与护理卓越研究所（NICE）最近发布了最终草案指南，推荐将Ruxolitinib（Jakafi）用作对抗对羟基脲（HC/HU）耐药或不耐受的PV患者的治疗方法。

提高患者生活质量

PV是一种血液疾病，对患者的日常生活产生了极大的负担。伦敦盖伊和圣托马斯国立卫生与护理基金会信托的血液科顾问Claire Harrison博士在一份新闻稿中表示：“对于英格兰和威尔士的PV患者来说，存在着显著的未满足需求，他们由于这种疾病而承受着巨大的症状负担。”2017年，MPN LANDMARK调查的结果表明，72%的PV患者经历了生活质量下降的情况。此外，在研究中，约有三分之一的患者经历了与疾病相关的焦虑情绪。

尽管静脉穿刺和HC/HU是PV患者的常用治疗方法，但约有四分之一的患者在接受HC/HU治疗后会产生耐药性或不耐受性，导致疾病控制不佳，并增加了疾病进展的风险。

芦可替尼（捷恪卫，鲁索替尼，Jakavi/Jakafi）

Ruxolitinib的重要突破

Ruxolitinib自2014年以来已获得美国FDA批准，用于治疗PV患者，这些患者对羟基脲治疗效果不佳或不耐受。

这一批准基于关键的3期RESPONSE试验（NCT01243944）的结果，该试验是根据FDA的特殊协议评估进行的。试验结果显示，与最佳现有疗法（BAT）相比，Ruxolitinib能够改善红细胞压和脾脏体积减小。此外，与Ruxolitinib相比，更多的患者经历了造血学缓解，即达到了红细胞压控制，并降低了血小板和白细胞计数。

具体而言，该研究实现了其研究的主要终点，即在第32周和至少35%的脾脏体积减小（Ruxolitinib组21% vs BAT组1%；P <0.001）的情况下的红细胞压控制。60%的接受Ruxolitinib的患者和20%的接受BAT的患者实现了红细胞压控制；38%和1%的患者在两组中至少有35%的脾脏体积减小。

在安全性方面，超过20%的患者中最常见的血液学不良事件包括血小板减少和贫血。而最常见的非血液学不良事件包括头痛、腹痛、腹泻、头晕、疲劳、瘙痒、呼吸急促和肌肉痉挛，这些不良事件在超过10%的患者中发生。

芦可替尼（捷恪卫，鲁索替尼，Jakavi/Jakafi）

Ruxolitinib提供新的治疗选择

这项NICE的建议为PV患者提供了新的治疗选择，特别是那些无法耐受或不再对HC/HU产生反应的患者。这也是我们重塑医学，改变治疗不同血液癌症患者命运的一个例子。对于英格兰和威尔士的合格PV患者来说，Ruxolitinib的可用性将为他们及其医疗保健专业人员提供更多管理这种令人困扰的疾病的选项。

多血症是一种严重的血液疾病，给患者和他们的家庭带来了巨大的负担。NICE的这一决定为英格兰和威尔士的PV患者带来了新的曙光，为改善患者的生活质量和减轻疾病症状提供了希望。Ruxolitinib的批准将为这一疾病的治疗带来新的可能性，为患者提供更多选择，有望改善他们的生活质量。这一决策是对PV患者的重要胜利，也标志着医学界不断前进，为患者提供更好的治疗方法。

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