Rozlytrek扩大适用年龄并获批了新的颗粒剂型

儿童是我们社会的未来，因此，保护和治疗他们的健康问题至关重要。最近，美国食品药品监督管理局（FDA）的一项重要决定再次将注意力引向儿童健康。FDA宣布批准Rozlytrek（恩曲替尼, entrectinib）的新适应症，用于治疗一种特定类型的实体瘤，即携带NTRK基因融合的儿童患者。这个决定不仅拓宽了治疗的范围，还引入了一种全新的颗粒剂型，以帮助那些有困难吞咽胶囊的患者。

新的治疗选择：Rozlytrek的扩大适应年龄范围

Rozlytrek是一种针对一系列实体瘤的创新治疗方法，它的目标是NTRK基因融合。这一基因融合在一些儿童实体瘤中出现，而此类实体瘤在儿童中相对罕见。此前，Rozlytrek已获得用于12岁及以上患者的加速批准。然而，最近的FDA决定将适用年龄范围扩大至仅1个月及以上的患有NTRK基因融合实体瘤的儿童患者。这一扩大的适应症为年轻患者提供了更多的治疗选择，特别是对那些疾病没有明确替代疗法的患者，或者对于其他治疗后病情持续进展的患者。

新的治疗方式：口服颗粒剂型

除了年龄范围的扩大，FDA还批准了Rozlytrek的一种全新剂型，即口服颗粒剂。这一决定在医疗界引起广泛关注，因为它为那些有困难吞咽胶囊的患者提供了更多的灵活性。患者现在可以根据处方信息将颗粒撒在软食物上，使服药更加容易，特别是对于年幼的儿童而言。

Rozlytrek疗效数据

这一扩大适应症的决定是基于对33名患有NTRK基因融合实体瘤的儿童患者进行的疗效数据。这些患者参加了两项开放标签临床试验：STARTRK-NG和TAPISTRY。在这些试验中，患者根据体表面积接受了Rozlytrek，剂量范围为20mg至600mg，口服或通过肠饲管每日一次，每4周一个周期。研究受试者的中位年龄为4岁，范围从2个月至15岁。

主要终点是根据RECIST v1.1对颅外肿瘤进行盲法独立中央审查评估的总体缓解率（ORR）以及对原发性中枢神经系统肿瘤进行神经肿瘤学缓解评估。

Rozlytrek的疗效和安全性

疗效数据显示，Rozlytrek在儿童患者中表现出色。总体缓解率为70%，其中42%的患者实现了完全缓解，27%的患者实现了部分缓解。此外，缓解持续时间达到了25.4个月，而且有43%的患者的缓解持续至少12个月。这一数据表明，Rozlytrek对儿童患者的实体瘤治疗具有显著效果。

儿童患者中最常见的不良反应包括发热、便秘、体重增加、呕吐等，这些不良反应在治疗中是可以管理的。这意味着Rozlytrek不仅有效，而且相对安全，为儿童患者带来了更多的治疗希望。

给药方案的个性化

对于不同年龄段的儿童患者，Rozlytrek的推荐剂量是根据体表面积进行调整的，以确保每位患者都能获得最合适的治疗。年龄在1个月至6个月之间的患者的推荐剂量为250mg/m2，每日一次。而对于大于6个月的儿童患者，剂量将基于体表面积计算，每天最多不超过600mg。这一灵活的剂量调整方式有助于确保儿童患者获得最佳的治疗效果。

总的来看，Rozlytrek的新适应症和口服颗粒剂型的批准是儿童实体瘤治疗领域的一项重大突破。它为年轻的患者提供了更多的治疗选择，带来了新的希望。这一决定不仅代表了医学领域不断取得进展的证明，也象征着我们对儿童健康的不懈关注。我们期待Rozlytrek如何改善儿童实体瘤患者的生活，为他们带来更多的幸福和健康。这也鼓励更多的科学家和医疗专业人员继续努力，以寻求更好的治疗方法，为儿童的未来创造更美好的可能性。

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