仅需1次输注！血友病首款基因疗法Roctavian

血友病是属于X染色体连锁的隐性遗传性疾病，是诸多出血性疾病中的一种，中国约有13.6万名血友病患者，其中A型血友病是最常见的类型，约占80%-85%。

A型血友病患者因凝血因子VIII(FVIII)缺乏，凝血酶生成不足，导致严重凝血障碍，很容易出现不受控制的自发性出血及相关并发症，其中约80%为关节出血，可导致严重的关节畸形。

目前，A型血友病主要采取FVIII替代治疗，患者需定期预防性输注FVIII，但血液中可能因此产生FVIII抑制物，且频繁输注(每周3-4次)给患者的生活带来了极大不便。而目前已获批的FVIII疗法，每周一次的剂量难以实现更高的持续因子活性水平，重症A型血友病患者亟需新的更理想的治疗选择。

近日，欧盟委员会批准基因疗法Roctavian(Valoctocogene Roxaparvovec)有条件上市，用于治疗重症A型血友病成人患者。这些患者未携带FVIII抑制物或腺病毒5(AAV5)抗体。

据了解，Roctavian是一种使用AAV5病毒载体递送表达因子VIII的转基因的基因疗法，患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达因子VIII，从而消除或减少静脉VIII输注需求。

数据显示，与入组前一年的数据相比，单次输注Roctavian后，受试者的年出血率（ABR）显著降低，凝血因子VIII使用频率降低，凝血因子VIII活性增加。患者的因子VIII使用率和需要接受治疗的ABR分别降低了99%和84%（p<0.001）。总体来看，90%（121/134）的试验参与者没有需要治疗的出血事件，或者与接受因子VIII预防性治疗相比出血事件减少。

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