Roctavian基因疗法：改变严重血友病A患者的生活
美国食品和药品管理局（FDA）批准Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）基因疗法用于治疗严重血友病A的成年患者。
一次性单剂量的输注：治疗严重血友病A的里程碑
Roctavian是美国首个获得批准的严重血友病A基因疗法。此前，Roctavian已于2022年获得欧洲药品管理局的批准。这一治疗方法采用了一次性单剂量的输注，为成年严重血友病A患者带来了新的治疗选择。这种基因疗法的目标是通过替代突变基因的功能，使患者能够自身产生FVIII凝血蛋白，从而限制出血事件。
史蒂文·派普博士，密歇根大学儿科和病理学教授，也是第三期研究的调查员，对此表示：“成年严重血友病A患者终身承受着重担，需要频繁的输注，并面临着严重的健康并发症，包括失控的出血和不可逆的关节损伤。Roctavian作为第一个用于严重血友病A的基因疗法的批准，有潜力通过一次单剂量输注后多年的出血控制，改变我们治疗成年患者的方式。”
严重血友病A：一种终身性遗传疾病
血友病A是一种由基因突变导致产生FVIII凝血蛋白缺乏的终身性遗传疾病。当FVIII严重缺乏时，患者可能面临疼痛和潜在危险的出血，甚至可能自发发生。目前，标准治疗方法是终身预防性治疗，患者需要经常进行输注或注射，以维持足够的凝血因子在血液中，防止出血。而Roctavian的诞生为患有严重血友病A的患者带来了新的希望。
临床试验结果：Roctavian的有效性和耐受性
Roctavian的FDA批准基于全球最大的血友病基因疗法第三期研究——GENEr8-1研究的数据。该研究共有134名患者参与治疗，其中112名患者在接受Roctavian前进行了至少6个月的FVIII预防治疗期间的基线年化出血率（ABR）数据前瞻性收集。其余22名患者的基线ABR是回顾性收集的。所有患者都接受了至少3年的随访。
根据Roctavian的FDA批准标签，112名患者在前瞻性收集了6个月基线ABR的情况下，接受Roctavian后（随访结束时的中位数为三年）平均ABR减少了52%（2.6次出血/年），与在接受常规FVIII预防治疗时（5.4次出血/年）的基线ABR相比。这个结果是基于FDA分析中假设了13名患者在预防治疗期间的ABR为35。同时，研究还显示Roctavian治疗后自发出血和关节出血的速率显著降低，与在接受常规FVIII预防治疗时相比。
值得一提的是，大多数研究参与者在三年及以后仍继续对治疗做出反应，无需额外使用常规预防性治疗。为了进一步了解Roctavian的长期治疗效果，拜玛林制药将进行延长研究，对所有临床试验参与者进行长达15年的随访，并进行批准后研究，对在现实世界环境中接受治疗的患者进行长达15年或更长时间的随访。
未来的希望：Roctavian在血友病治疗中的地位
Roctavian的获批使拜玛林制药继续在治疗遗传性疾病方面取得卓越成绩。拜玛林制药的首席执行官让-雅克·比纳梅表示：“今天批准Roctavian进一步证明了拜玛林制药公司在研发针对威胁生命的遗传病的治疗方法方面的卓越成绩。我们已经推出了八种在其类别中是最佳或首个的商业疗法。现在我们很自豪地向成年严重血友病A患者提供一次性单剂量治疗选择。我们特别感谢出血性疾病社群对这一项目的支持，以及所有参与我们临床试验的患者和医疗保健提供者。”
确保获得：血友病治疗中心（HTC）和基于结果的保修计划
拜玛林制药将与医生和患者合作，确保血友病社区了解Roctavian这种新的治疗选择。在开发Roctavian的过程中，拜玛林制药与美国的私人和公共付款人紧密合作，以实现获得准入，目标是确保每位符合条件的成年患者都能获得治疗。
该公司获得准入的一个关键组成部分是基于结果的保修计划，该计划将向所有美国保险公司提供。如果一个个体在治疗后的前四年内任何时候失去对Roctavian的反应，拜玛林制药将按比例偿还付款人治疗费用，最多可偿还100%的批发购买成本。
为确保患者能够及时接受Roctavian治疗，拜玛林制药正在与美国领先的血友病治疗中心密切合作，确保治疗准备工作就绪。
未来展望
据估计，美国约有6500名患有严重血友病A的成年患者。而拜玛林制药预计，有大约2500名成年患者符合接受Roctavian治疗的条件。对于这些患者来说，Roctavian为他们提供了更为便捷和创新的治疗选择，带来了更多希望和改善生活质量的可能性。
随着Roctavian的持续临床研究，我们相信这一基因疗法将为血友病患者带来更多好消息。Roctavian的批准不仅代表了拜玛林制药在遗传病治疗领域的领先地位，更意味着为研发更多治疗遗传性疾病的创新疗法铺平了道路。我们期待着看到Roctavian在未来的发展中取得更多成就，为严重血友病A的患者带来更多好处。
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