降低尿草酸水平的新疗法Rivfloza(Nedosiran)获FDA批准

原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria，PH）是一种罕见而严重的遗传性疾病，影响着患者的生活质量和肾脏健康。近期，美国FDA（食品和药物管理局）批准了一项突破性的RNAi疗法，名为Rivfloza（nedosiran），用于降低1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的尿草酸水平。这项批准标志着RNA干扰疗法的重大进展，将为PH1患者提供一种全新的治疗选择。

原发性高草酸尿症的挑战

原发性高草酸尿症（PH）是一组极为罕见的遗传性代谢疾病，其主要特征是体内草酸盐的异常积聚。这些基因突变会导致患者体内草酸盐生成过多，进而引发肾结石、肾功能受损和慢性肾脏疾病等严重并发症。PH分为三种亚型，其中1型原发性高草酸尿症（PH1）最为常见，且病情最为严重。

患有PH1的患者通常需要终身遵循严格的饮食限制，以减少体内草酸盐的积聚。即便如此，许多患者仍然难以避免疼痛的肾结石发作，最终可能导致慢性肾脏疾病的发展，甚至需要透析治疗。由于PH1的罕见性，长期以来一直缺乏有效的治疗方法，患者和医疗界一直在迫切寻求新的治疗选择。

Rivfloza：RNAi疗法的里程碑

在这一挑战性的背景下，Rivfloza的批准是一项重大突破。Rivfloza是一种RNA干扰（RNA interference，RNAi）疗法，通过抑制特定基因的表达，以减少体内草酸盐的过度生成。这一创新疗法的批准，为PH1患者提供了一种全新的治疗途径，有望改善他们的生活质量并减轻与该疾病相关的痛苦。

Rivfloza的研发历程

Rivfloza的研发历程源远流长。这一疗法最初由Dicerna Pharmaceuticals公司开发，后被诺和诺德（Novo Nordisk）公司收购，取得了该疗法的权益。其后，Rivfloza经历了严格的临床试验，其中包括关键的2期临床试验（PHYOXTM2）和正在进行中的3期扩展研究（PHYOXTM3）。

PHYOXTM2：临床试验的关键

Rivfloza的批准是基于PHYOXTM2临床试验的结果，该试验证实了该疗法的有效性。在试验中，接受Rivfloza治疗的患者在治疗后的第90天至第180天内，尿草酸水平显著下降，与基线相比取得了积极的效果。这一结果是通过测量24小时尿草酸排泄量的曲线下面积（AUC）来确定的，AUC差异达到了显著水平，表明Rivfloza治疗组的患者获益显著。最常见的不良反应是与注射部位相关的反应，而且通常是轻度的。

PHYOXTM3：扩展研究的中期结果

此外，正在进行中的3期扩展研究（PHYOXTM3）也提供了有关Rivfloza长期疗效的中期数据。研究结果显示，接受额外6个月Rivfloza治疗的PH1患者能够维持尿草酸排泄量的降低，这为Rivfloza的持续治疗提供了有力支持。

结论

Rivfloza的批准为PH1患者带来了新的希望。这一RNAi疗法的问世代表着科学技术的巨大进步，为罕见病患者提供了更多的治疗选择。虽然Rivfloza并非治愈性疗法，但它有望减轻患者的痛苦，改善他们的生活质量，延缓疾病的进展。

然而，尽管Rivfloza的批准是一项积极的进展，但其使用仍需要谨慎。患者和医生需要共同决定是否适合使用Rivfloza，并密切关注患者的治疗反应。随着进一步的研究和临床经验的积累，我们有望更好地了解这一疗法的长期效果和安全性。

总之，Rivfloza的批准是医学界和患者社群的一大胜利，为PH1患者提供了一线希望。这一突破性治疗的成功也为未来研发更多罕见病治疗提供了有益的经验和启示。我们期待着看到Rivfloza如何在实际临床实践中改善患者的生活。

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