乌帕替尼Rinvoq用于儿童多关节幼年特发性关节炎和银屑病关节炎获FDA批准

2024年6月4日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Janus激酶（JAK）抑制剂Rinvoq（乌帕替尼，upadacitinib）用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子（TNF）阻断剂反应不充分或不耐受的2岁及以上儿童患者的活动性多关节幼年特发性关节炎（pJIA）和银屑病关节炎（PsA）。这标志着儿科关节炎治疗领域迎来了新的希望。

临床研究与批准依据

此次批准基于多项严格的临床研究和数据分析。upadacitinib在成人类风湿性关节炎（RA）和PsA中的良好对照研究，以及成人RA和PsA患者的药代动力学数据，为其在儿童PsA中的应用提供了重要支持。同时，pJIA的批准得益于一项开放性、单组研究的安全性和有效性数据，这项研究包括了83名2岁至18岁以下的儿童患者（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03725007）。研究显示，接受upadacitinib治疗的儿童在治疗156周后，病情显著改善，治疗耐受性良好。

研究结果与疗效评估

根据美国风湿病学会（ACR）对JIA的反应标准，在第30、50和70周的反应评估中，治疗耐受性良好，并在第12周显示出显著的幼年关节炎疾病活动评分改善。基于群体药代动力学建模和模拟，研究表明，pJIA和PsA儿童患者在推荐剂量下的upadacitinib血浆暴露量与RA和PsA成人患者相当。这些结果充分证明了upadacitinib在儿科患者中的有效性和安全性。

剂型与使用方法

为了更好地满足不同年龄段儿童的需求，Rinvoq除了片剂配方外，现在还提供1mg/mL的口服溶液。使用口服溶液时，应采用提供的压入瓶和口服给药注射器，并且口服溶液不能用Rinvoq缓释片替代。这种多样化的剂型选择，进一步提高了药物的适用性和使用便捷性。

Rinvoq的批准为儿科关节炎患者及其家庭带来了新的希望。这不仅是医学上的一大进步，也是对无数患儿及其家庭生活质量的显著提升。随着更多临床研究的深入，我们期待Rinvoq能够在更多领域展现其潜力，为更多患者带来福音。

综上所述，Rinvoq作为一种创新的JAK抑制剂，在治疗儿童活动性多关节幼年特发性关节炎和银屑病关节炎方面展示了卓越的疗效和良好的安全性。未来，随着更多研究的开展和药物的进一步应用，我们有理由相信，Rinvoq将为更多患者带来新的希望和治疗选择。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。