FDA扩展Rinvoq(乌帕替尼)适应症用于儿童多关节型幼年特发性关节炎与银屑病性关节炎患者

2024年6月21日，美国食品和药物管理局（FDA）宣布扩展了Rinvoq（upadacitinib，乌帕替尼）的适应症范围，现在包括2岁及以上的儿童患者，特别是那些患有多关节型幼年特发性关节炎（pJIA）和银屑病性关节炎（PsA）的患者。这一举措不仅标志着药物治疗领域的重要进展，也为患有这些疾病的儿童及其家庭带来了新的希望。

药物介绍及适应症扩展

Rinvoq的基本信息

Rinvoq是一种选择性Janus激酶（JAK）抑制剂，用于治疗多种炎性疾病。此次扩展适应症范围，是基于多项临床试验数据的支持，特别是针对那些对一种或多种肿瘤坏死因子（TNF）阻断剂反应不足或不耐受的儿童患者。为了更好地适应儿童患者的需要，Rinvoq LQ作为一种基于体重的口服溶液也随之推出。

临床试验数据

此次适应症扩展的决定是基于两项关键数据：药代动力学和安全性数据。前者来自51名患有活动性多关节炎的pJIA患者，后者则来自83名患有活动性多关节炎的pJIA患者的安全性数据。通过推荐剂量，基于人群药代动力学建模和模拟，预计儿童患者在服用upadacitinib后，其血浆药物暴露量与患有类风湿关节炎和PsA的成人相当。

扩展适应症的意义

满足未满足的医疗需求

多关节型幼年特发性关节炎和银屑病性关节炎严重影响儿童的日常活动能力。许多患有这些疾病的儿童难以完成日常体力活动，并参与日常生活。Bon Secours风湿病中心的Aarat Patel医生指出，理解这些儿童的需求，并考虑到疾病在成年期的可能性，凸显了增加治疗选择的必要性。对于那些对TNF抑制剂反应不足的患者来说，Rinvoq的可用性填补了一个重要的医疗空白。

对患者及家庭的影响

Rinvoq的批准不仅对患者本身产生了深远影响，对他们的家庭也是一种解脱。家庭成员不再需要因为缺乏有效治疗手段而感到无助。新的治疗选择意味着患者可以有更多的机会过上正常的生活，参与各种活动，提升生活质量。

药物的安全性与有效性

安全性考量

在考虑药物扩展适应症时，安全性是一个重要的考量因素。临床试验数据表明，在推荐剂量下，upadacitinib在儿童患者中的血浆药物暴露量与成人患者相当，这为其安全性提供了保障。此外，83名pJIA患者的安全性数据进一步支持了这一结论。

有效性表现

药代动力学数据表明，Rinvoq在儿童患者中的药物暴露量与成人相当，这意味着其在儿童中的有效性可以与成人媲美。这对患有pJIA和PsA的儿童患者来说，无疑是一个好消息，因为他们将能够从一种新的、有效的治疗方案中获益。

结论

Rinvoq适应症的扩展为患有多关节型幼年特发性关节炎和银屑病性关节炎的儿童患者带来了新的希望。这一决定不仅基于严谨的科学数据，还充分考虑了患者及其家庭的需求。通过提供一种新的治疗选择，Rinvoq有望显著改善这些儿童患者的生活质量，使他们能够更好地参与日常活动，并为他们的未来带来更多可能性。这一里程碑式的进展，标志着儿童炎性疾病治疗领域的重要突破。

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