FDA优先审查Revumenib(SNDX-5613)治疗复发/难治性KMT2A+AML/ALL

美国食品药品监督管理局（FDA）已经对寻求批准Revumenib（SNDX-5613）治疗复发/难治性KMT2A基因重排急性白血病的新药申请（NDA）进行了优先审查。

近年来，白血病等血液恶性肿瘤的治疗领域一直是医学界的焦点。针对复发/难治性的KMT2A基因重排急性白血病，寻找更有效的治疗方案至关重要。在这一背景下，Revumenib作为一种新的治疗选择，备受关注，其被FDA授予优先审查的消息更是给了患者和医生们新的希望。

试验数据支持的NDA申请

申请Revumenib批准的NDA得到了来自AUGMENT-101试验的数据支持。这是一项关于该药物作为单药治疗成人和儿童KMT2A基因重排急性髓性白血病（AML）或急性淋巴细胞白血病（ALL）的关键性试验。

AUGMENT-101试验显示，在KMT2A基因重排AML/ALL患者中，Revumenib的完全缓解率（CR）/部分血液学恢复（CRh）达到了23％，总体应答率（ORR）达到了63％，并且39％的应答者进行了造血干细胞移植。

CEO的展望

Syndax Pharmaceuticals首席执行官迈克尔·A·梅兹格（Michael A. Metzger）在新闻发布中表示：“Revumenib NDA申请获得优先审查是一个重要的里程碑，因为我们计划在2024年推出两种首创和最佳类药物。随着两个药物的优先审查，我们的团队专注于商业准备，以使Syndax在进入增长的下一个阶段时能够持续成功。”

AUGMENT-101试验设计和结果

AUGMENT-101试验是一项开放标签、多中心、剂量递增和扩展的研究，招募了30天及以上年龄的患有活动性急性白血病的患者，或者患有KMT2A基因重排、NUP98重排或NPM1突变的急性白血病患者。

研究细节和安全性数据

在剂量递增期间，患者被分为6个组，以确定针对3个特定适应症的推荐的第2期剂量。

在第2期中，CR/CRh率和治疗相关不良事件（AEs）的发生率作为主要终点。第2期的次要终点包括输血独立性、复合CR（CRc）率、ORR、反应时间、反应持续时间、无事件生存期和总体生存期（OS）。

结论

综合来看，Revumenib作为治疗复发/难治性KMT2A基因重排急性白血病的新药具有较好的疗效，并且在安全性方面表现可控。FDA的优先审查为这一药物的上市提供了更快的道路，也为患者提供了更多治疗选择的可能性。然而，我们也期待着进一步的临床研究结果，以更全面地了解其长期疗效和安全性。

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