肺癌是世界上患病和死亡人数最多的恶性肿瘤。根据世界癌症报告的统计数据，2018年中国新发肺癌患者数量达到了78.7万例，因肺癌而死亡的患者数占到了所有因癌症死亡患者数量的26.97%。

如何有效改善这每年近80万新增患者的生存质量，让更多患者的病灶缩小、病情稳定、生存期更长，一直是肺癌研究的重点与难点。

在推荐的肺癌突变靶点中，有些靶点突变率较高，能达到10%以上；有些靶点突变率很低，甚至不足2%。RET融合突变就是这样一个突变率仅1%~2%的罕见靶点。从2011年底开始陆续有针对RET基因的报道与研究，2020年5月8日全球首款特异性RET抑制剂塞尔帕替尼Retsevmo(Selpercatinib)获批上市，标志着这一靶点靶向药物研究取得了重大突破，终于为RET融合突变的患者带来了切实的希望。

以上图片为Retsevmo(Selpercatinib塞尔帕替尼)在致泰药业实拍图

2020年5月8日，首款靶向RET融合突变的靶向药物塞尔帕替尼Retsevmo(Selpercatinib)（Selpercatinib，RETEVMO，LOXO-292）获FDA批准上市，标志着RET这一靶点正式荣升为“有靶向药可用”的罕见靶点。

塞尔帕替尼Retsevmo(Selpercatinib)治疗曾接受过铂类化疗的RET融合阳性非小细胞肺癌患者，整体缓解率达到64%；81%的患者缓解持续时间超过6个月。在39例未经治疗的初治患者中，塞尔帕替尼Retsevmo(Selpercatinib)的整体缓解率高达85%；其中58%的患者缓解持续时间超过6个月。

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对于甲状腺髓样癌，塞尔帕替尼Retsevmo(Selpercatinib)治疗初治患者的整体缓解率为59%，治疗经治患者也可达到56%。

除此以外，塞尔帕替尼Retsevmo(Selpercatinib)具有强大的入脑活性，治疗基线存在中枢神经系统转移的患者，脑转移病灶的缓解率高达91%！

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为何说这一疗效数据是具有突破性的？我们必须结合既往治疗的患者生存数据来评价。

在既往的治疗中，RET突变阳性的非小细胞肺癌患者一线接受铂类化疗的缓解率约在50%左右。2015年的一项统计显示，使用其它多靶点抑制剂，包括卡博替尼（Cabozantinib）、凡德他尼（Vandetanib）、舒尼替尼（Sunitinib）、乐伐替尼（Lenvatinib）和尼达尼布（Nintedanib）等药物进行治疗，缓解率仅约30%，中位无进展生存期2.3个月，中位总生存期6.8个月。

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塞尔帕替尼Retsevmo(Selpercatinib)的疗效，从缓解率和缓解时间两个方面突破性地超越了旧有的治疗方案，让这部分原本只能尝试多靶点抑制剂或化疗的患者，终于有了适合自己的“特效药”！

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