Retevmo(塞尔帕替尼)在RET突变甲状腺癌治疗中的长期疗效

近年来，Retevmo(selpercatinib，塞尔帕替尼)作为一种靶向RET基因突变的治疗药物，展示了在甲状腺髓样癌（MTC）和RET融合阳性甲状腺癌患者中卓越的长期疗效和安全性。通过LIBRETTO-001研究（NCT03157128）的长期安全性和疗效数据，我们能够更深入地了解这种药物在治疗这些复杂癌症中的作用。

强劲的客观缓解率和长期生存期

在LIBRETTO-001研究中，共有837名患者参与了试验。根据2023年1月的数据截止日期显示，Retevmo(塞尔帕替尼)在RET突变MTC未接受过cabozantinib（Cabometyx）或vandetanib治疗的患者中，客观缓解率（ORR）高达82.5%（范围：75.3%-88.4%），而在RET融合阳性甲状腺癌未治疗的患者中，ORR更是高达95.8%（范围：78.9%-99.9%）。对于已经接受过治疗的患者，RET融合阳性甲状腺癌的ORR为85.4%（范围：70.8%-94.4%），而RET突变MTC患者的ORR为77.6%（范围：70.2%-84.0%）。

以上图片为Retevmo塞尔帕替尼(Selpercatinib)在致泰药业实拍图

这些数据显示，无论患者是否接受过其他治疗，Retevmo(塞尔帕替尼)都能在这两类甲状腺癌中提供显著的缓解效果。对于MTC患者而言，无进展生存期（PFS）的中位数在接受过治疗和未接受过cabozantinib或vandetanib治疗的患者中均为41.4个月。而在RET融合阳性甲状腺癌的患者中，未治疗患者的中位PFS尚未达到，已接受过治疗的患者中位PFS为27.4个月。此外，3年PFS率在cabozantinib/vandetanib未治疗的MTC患者中为75.2%，在未治疗的甲状腺癌患者中为87.3%。

安全性分析和耐受性

在安全性方面，Retevmo(塞尔帕替尼)的表现与先前的报告一致。研究表明，该药物在长期使用过程中，未出现明显的累积毒性或迟发性副作用。最常见的3级及以上治疗相关不良事件包括高血压（MTC为21.6%，甲状腺癌为15.2%）和丙氨酸氨基转移酶升高（MTC为9.0%，甲状腺癌为6.1%）。此外，最常见的严重不良事件是肺炎（MTC患者为4.6%）和腹痛及意识混乱状态（甲状腺癌患者均为4.5%）。

总体而言，Retevmo(塞尔帕替尼)在长期治疗中展示出良好的耐受性，副作用较为温和，且没有发现新的安全性信号。

以上图片为Retevmo塞尔帕替尼(Selpercatinib)在致泰药业实拍图

LIBRETTO研究的持续进展与FDA批准

2024年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Retevmo(塞尔帕替尼)用于治疗2岁及以上患有进展期或转移性RET融合阳性甲状腺癌且需要全身治疗的患者，尤其是对放射性碘治疗无效的病例。早在2020年，FDA就已为Retevmo(塞尔帕替尼)颁发了加速批准，这一批准的背后正是基于LIBRETTO-001研究的支持数据。

除此之外，LIBRETTO-121研究（NCT03899792）的结果也进一步支持了这一批准，尤其是在10名患有RET融合阳性甲状腺癌的儿科和年轻成年患者中的客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）数据。这些数据显示，患者的ORR达到了60%（95% CI, 26%-88%），其中83%的患者在12个月内保持了缓解状态。

基于这些研究数据，2024年5月，FDA再次为Retevmo(塞尔帕替尼)颁发了加速批准，扩大其适应症范围至2岁及以上的RET突变甲状腺癌或实体瘤患者。这标志着首次有针对RET突变的靶向治疗药物获批用于12岁以下的儿童。

LIBRETTO-531研究的最新发现

在2023年的欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上，LIBRETTO-531研究（NCT04211337）的结果进一步证实了Retevmo(塞尔帕替尼)在治疗RET突变相关癌症中的潜力。在中位随访12个月的情况下，Retevmo(塞尔帕替尼)治疗组的中位PFS尚未达到，而对照组使用激酶抑制剂的中位PFS为16.8个月（95% CI, 12.2-25.1）。这一结果显示，Retevmo(塞尔帕替尼)将疾病进展或死亡风险降低了72%（HR, 0.280; 95% CI, 0.165-0.475; P <.0001）。

总结

综合来看，Retevmo(塞尔帕替尼)在治疗RET突变甲状腺癌患者中展现了强劲且持久的疗效，同时也表现出良好的安全性和耐受性。这些研究成果为RET突变甲状腺癌的治疗提供了新的选择，也为未来的临床实践奠定了基础。随着更多研究的推进，Retevmo(塞尔帕替尼)有望在更广泛的肿瘤类型中发挥作用，进一步提升患者的生存质量和治疗效果。

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