FDA全面批准Retevmo(Selpercatinib,塞尔帕替尼)用于RET+甲状腺癌

癌症治疗领域日新月异，尤其是靶向治疗的进展，显著改善了患者的生存质量和预后。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了Retevmo(Selpercatinib,塞尔帕替尼)用于治疗至少2岁以上的进展期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。这一批准标志着癌症治疗的一个重要里程碑，特别是对于那些需要系统治疗且对放射性碘（RAI）耐药的患者。

Retevmo(Selpercatinib,塞尔帕替尼)的批准背景

加速批准到完全批准

Retevmo(Selpercatinib,塞尔帕替尼)最初在2020年5月获得FDA的加速批准，用于治疗RET融合阳性甲状腺癌。经过进一步的临床试验和数据积累，FDA基于LIBRETTO-001和LIBRETTO-121试验的结果，给予其完全批准。这两个试验的数据为Retevmo(Selpercatinib)的疗效和安全性提供了坚实的支持。

临床试验LIBRETTO-001

LIBRETTO-001是一项正在进行的单组开放标签篮子试验，主要评估Retevmo(Selpercatinib)在RET突变型癌症患者中的疗效和安全性。试验结果显示，先前接受过治疗的患者（n = 41）达到了85%的总体反应率（ORR），而系统治疗初治患者（n = 24）则达到了96%的ORR。先前接受过治疗的患者的中位反应持续时间（DOR）为26.7个月，而初治患者的DOR尚未评估到（NE）。

临床试验LIBRETTO-121

LIBRETTO-121试验专门评估了Retevmo(Selpercatinib)在患有进展性RET改变实体肿瘤的儿童和青少年患者中的疗效。结果显示，10名患者中有60%达到了ORR，其中83%的应答者的反应持续时间至少为12个月。这些数据进一步证明了Retevmo(Selpercatinib)在年轻患者群体中的潜力。

临床试验数据分析

总体反应率（ORR）

LIBRETTO-001和LIBRETTO-121试验显示，Retevmo(Selpercatinib)在不同患者群体中的ORR均较高，这表明其在治疗RET融合阳性甲状腺癌方面具有显著的疗效。尤其是系统治疗初治患者中，接近100%的高反应率令人瞩目。

反应持续时间（DOR）

对于先前接受过治疗的患者，Retevmo(Selpercatinib)的中位DOR为26.7个月，这表明该药物能够提供长期的临床获益。而在初治患者中，DOR尚未评估到，进一步试验将帮助我们了解其长期效果。

无进展生存期（PFS）

此外，LIBRETTO-001试验显示RET融合阳性甲状腺癌患者的一年PFS率为64%，这表明大多数患者在接受Retevmo(Selpercatinib)治疗后的一年内没有疾病进展。

安全性分析

常见副作用

在临床试验中，至少25%的患者报告了常见的不良反应，包括水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。这些副作用大多为轻至中度，且可控。

严重实验室异常

一些患者还出现了严重的实验室异常，包括淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、钠降低和钙降低。这些异常需要在治疗过程中密切监测和管理。

儿童患者的剂量推荐

对于2岁至12岁的儿童患者，Retevmo(Selpercatinib)的推荐剂量基于体表面积。而对于12岁及以上的患者，则基于体重进行剂量调整。这一剂量方案有助于最大限度地提高疗效并减少副作用。

结论

Retevmo(Selpercatinib,塞尔帕替尼)的完全批准为RET融合阳性甲状腺癌患者带来了新的希望，特别是那些对传统治疗耐药的患者。临床试验数据表明，该药物在不同年龄段和治疗背景的患者中均具有显著的疗效和良好的安全性。未来，随着更多临床试验数据的积累，Retevmo(Selpercatinib)有望在更广泛的患者群体中发挥更大的作用。癌症治疗的进步离不开每一个创新药物的贡献，而Retevmo(Selpercatinib)的成功正是这些努力的有力证明。

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