FDA加速批准Retevmo(Selpercatinib)用于小儿RE+转移性甲状腺癌或实体瘤
在癌症治疗领域，特别是儿科肿瘤的治疗中，创新药物的研发和批准具有极大的重要性。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布加速批准Retevmo(Selpercatinib)用于2岁及以上的儿童患者，主要针对那些患有进展性或转移性甲状腺髓样癌及存在RET基因突变的病例。这一决定标志着儿童肿瘤治疗领域的重要进展，为患有特定类型癌症的年轻患者带来了新的希望。
目录
Retevmo(Selpercatinib)的批准范围
适用人群和条件
Retevmo(Selpercatinib)的适用范围包括以下几类患者：
- 进展性或转移性甲状腺髓样癌并存在RET基因突变的儿童，需要系统治疗。
- 进展性或转移性并有RET基因融合的甲状腺癌患者，需要系统治疗且对放射性碘治疗无效或不适用。
- 局部晚期或转移性固体肿瘤且存在RET基因融合的患者，这些患者在之前的系统治疗后病情有所进展或没有合适的替代治疗方案。
LIBRETTO-121研究：疗效数据
临床试验设计与方法
Retevmo(Selpercatinib)的疗效是在一项名为LIBRETTO-121的1/2期临床试验中得到评估的。该试验旨在评估Retevmo(Selpercatinib)在儿科及年轻成人患者中的效果，特别关注那些在标准治疗失败后仍有进展的先进或转移性实体瘤或中枢神经系统（CNS）肿瘤患者。
主要研究结果
- 总体有效率（ORR）：在所有参与者中，Retevmo(Selpercatinib)显示出48%的总体有效率（ORR），且中位反应持续时间尚未达到，表明治疗效果的持续性。
- RET突变甲状腺髓样癌患者：在14名患有RET突变的甲状腺髓样癌患者中，ORR为43%，包括完全缓解（CR）率为7%和部分缓解（PR）率为36%。所有响应者的反应持续时间至少为12个月，67%的患者反应持续时间超过18个月。
- RET融合阳性甲状腺癌患者：在10名RET融合阳性甲状腺癌患者中，ORR为60%，其中CR和PR率均为30%。在这些患者中，83%的患者反应持续时间至少为12个月，50%的患者反应持续时间超过18个月。
LIBRETTO-121试验的细节
入选条件和治疗方法
试验中的参与者需要符合以下条件：
- RET基因激活突变：在肿瘤或血液中检测到RET基因激活突变。
- 身体状况：Karnofsky或Lansky表现评分至少为50分，且具有可接受的血液学、肝脏和肾脏功能。
- 排除标准：包括最近进行手术、未控制的心脏疾病或严重感染、以及未控制的内分泌失调等。
患者接受Retevmo(Selpercatinib)的治疗剂量为92 mg/m²，每日两次，持续治疗直到疾病进展、出现不可耐受的毒性或达到其他停止治疗的标准。
试验阶段和目标
- 第一阶段：评估Retevmo(Selpercatinib)在儿科患者中的安全性，特别关注剂量限制性毒性。
- 第二阶段：主要目标包括根据RECIST 1.1标准评估的ORR，以及根据RANO标准评估的ORR。
基线特征和安全性数据
基线特征
- RET突变甲状腺髓样癌患者：患者中位年龄为14岁，大多数为男性（64%）和白人（71%），71%的患者有转移性疾病。
- RET融合阳性甲状腺癌患者：患者中位年龄为5岁，男性占60%，一半为亚洲人，所有患者均有转移性疾病且40%有可测量的疾病。
安全性数据
在试验中，27名携带RET激活突变的患者接受了Retevmo(Selpercatinib)治疗。主要不良事件包括腹部感染、便秘、腹痛、恶心和呕吐等，22%的患者出现严重不良事件。
最常见的不良事件（≥15%患者）包括甲状腺功能减退、腹泻、恶心、呕吐、腹痛、便秘、口腔炎、疲劳、发热、浮肿、体重增加、头痛、皮疹、肌肉骨骼疼痛、COVID-19感染、上呼吸道感染等。
实验室异常主要包括钙减少、谷丙转氨酶升高、碱性磷酸酶升高、谷草转氨酶升高、白蛋白减少、胆红素升高、肌酐升高、钾减少、镁减少、中性粒细胞减少、淋巴细胞减少、血小板减少和血红蛋白减少。
结论
Retevmo(Selpercatinib)的加速批准为患有特定类型RET基因突变或融合的儿童癌症患者带来了新的治疗希望。LIBRETTO-121研究显示了该药物在这一人群中的显著疗效和可控的安全性，为那些在标准治疗失败后的患者提供了一种新的、有效的治疗选择。这一突破不仅为当前患者提供了急需的治疗手段，也为未来儿科肿瘤治疗的研发指明了方向。
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