Retevmo(selpercatinib,塞尔帕替尼)在晚期RET突变型髓样甲状腺癌治疗中的显著效果

近年来，Retevmo（selpercatinib,塞尔帕替尼）在治疗晚期RET突变型髓样甲状腺癌患者中的应用被专家们形容为“非常令人振奋”。这一药物为曾面临有限治疗选择的患者带来了新的曙光。通过一项最新研究，我们发现与其他两种酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）Cabometyx（cabozantinib）或Caprelsa（vandetanib）相比，使用Retevmo在晚期RET突变型髓样甲状腺癌患者中表现更为出色。

以上图片为Retevmo塞尔帕替尼(Selpercatinib)在致泰药业实拍图

Retevmo的治疗效果

Retevmo是一种TKI，它通过阻断特定蛋白质，包括RET融合基因或RET突变基因产生的蛋白质，来抑制癌细胞的生长。美国国家癌症研究所对其进行了定义。在2020年，美国食品和药物管理局批准了Retevmo用于包括晚期RET突变型髓样甲状腺癌在内的三种具有RET变异的癌症。

晚期RET突变型髓样甲状腺癌被认为是“最为罕见的甲状腺癌之一”，如约翰·霍普金斯医院耳鼻喉头颈外科住院医师凯特琳·弗雷泽博士所言。然而，一旦癌症扩散，控制肿瘤的源头就变得非常困难。弗雷泽解释道：“一旦（肿瘤）转移并进入血流，情况就非常困难。你就像打地鼠一样，只能在问题出现时进行治疗。你不能通过手术系统地把所有肿瘤都切除，而且在它们可能转移到的一些地方，手术是不可能的，或者这将极大地损害患者的生活质量，具体取决于转移的部位。”

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LIBRETTO-531研究结果

《新英格兰医学杂志》刊登的一项第3期LIBRETTO-531随机试验报告了该领域的新发现。该研究包括291名患者，分为Retevmo组（193名患者）和对照组（Cabometyx 73名患者或Caprelsa 25名患者）。研究的主要终点是无进展生存期（PFS，在治疗期间和之后患者患癌但病情未恶化的时间长度）。

研究作者确定，Retevmo组的12个月PFS为86.8％，而对照组为65.7％。24个月PFS分别为76.4％和37.2％。弗雷泽在接受CURE®采访时表示：“这是天差地别的差异，是两倍的患者数量。”她进一步强调：“我想把这一切放在背景中：在没有治疗的情况下，这些处于第4阶段的髓样甲状腺癌患者可能只有21％的10年总生存率。”

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不同治疗组的副作用对比

研究作者报告，在对照组中，最常见的副作用包括60.8％的腹泻、42.3％的手足综合症和41.2％的高血压。而在Retevmo组中，最常见的副作用是42.5％的高血压、31.6％的口干、26.4％的腹泻以及26.4％的肝脏中丙氨酸氨基转移酶酶水平升高。

研究作者指出，在对照组中，任何程度的副作用都较Retevmo组更为严重。这些副作用包括但不限于腹泻、肝脏中丙氨酸氨基转移酶酶水平升高、恶心、食欲下降、手足综合症、体力衰弱、血液中低钙水平、呕吐和体重减少。

结论

随着研究者继续为患者寻找更有益的Retevmo治疗结果，弗雷泽认识到这一药物已经满足了之前未能满足的需求。“理想情况下，我们希望能更早地发现这种疾病，而不必面对晚期病例，但全方位的选择对于之前无法提供有效治疗的患者来说确实令人振奋。”

尽管Retevmo在PFS方面表现出显著的优势，但仍然存在未满足的需求。“值得注意的是，这种药物可以有效地为（患者）争取两年时间，并且在（与家人）有良好机会。但我认为我们应该有更大的梦想：我们想要五年，我们想要十年，我们想要被治愈。我认为现在看到这些数据还为时过早。这需要时间，”弗雷泽说道。

她补充道：“一个令人振奋的事实是，即使药物无法缩小所有远处的转移病灶，仍然有一些选择，它可以将一些以前无法通过手术切除的病灶缩小到可以进行切除的程度，而不会造成过多伤害。”这为患者提供了更多可能性，为医学界和患者带来了希望的曙光。

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