2020年10月，在一项新的1-2期临床研究中，RET抑制剂Retevmo塞尔帕替尼(Selpercatinib)可有效缩小甲状腺髓样癌（ MTC）患者体内的肿瘤，大多数患者存活了一年以上而没有疾病进展。

Retevmo塞尔帕替尼(Selpercatinib)对之前没有接受过靶向抗癌药物治疗的患者和接受其他多靶点药物治疗后出现疾病进展的患者都有效。

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结果显示：之前接受过凡德他尼、卡博替尼或这两种药物治疗的RET突变型甲状腺髓样癌患者用Retevmo塞尔帕替尼(Selpercatinib)治疗后的客观反应率为69%；之前未接受过凡德他尼或卡博替尼治疗的RET突变型甲状腺髓样癌患者用Retevmo塞尔帕替尼(Selpercatinib)治疗后的客观反应率为73%；之前接受过治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者用Retevmo塞尔帕替尼(Selpercatinib)治疗后的客观反应率为79%。

总的来说，82%的既往治疗过的甲状腺髓样癌患者，以及92%的未接受过凡德他尼或卡博替尼治疗的患者，在接受Retevmo塞尔帕替尼(Selpercatinib)治疗后，至少活了一年，而且没有进一步的疾病进展。

Retevmo塞尔帕替尼(Selpercatinib)有非常好的疗效和非常好的耐受性。反应率很高，非常持久，不会引起很多毒副作用。

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FDA于2020年5月批准Retevmo塞尔帕替尼(Selpercatinib)用于治疗：

1、RET驱动的转移性非小细胞肺癌成年患者；

2、12岁及以上的成人和儿童，患有需要系统治疗的晚期或转移性RET突变型髓质甲状腺癌；

3、12岁及以上对放射性碘耐药的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。

药物Retevmo最常见的副作用是高血压、肝酶水平升高、钠水平下降和腹泻，这些副作用都是可以控制的。在162名患者中，只有4人因为副作用而不得不停止服用Retevmo塞尔帕替尼(Selpercatinib)。

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