Reblozyl®(luspatercept)是被批准在美国，欧洲和加拿大对某些血液性疾病的治疗贫血的第一个也是唯一的红细胞成熟剂。

Reblozyl适用于：治疗成年红细胞（RBC）输血依赖性贫血与β（β）地中海贫血相关的成年患者。对成年患者的输血依赖型贫血的治疗，要求在8周内至少有两个RBC单位，这是由于中低风险的骨髓增生异常综合症（MDS）引起的，这些患者患有环状铁粒母细胞并且衰竭或不适合使用促红细胞生成素治疗。

以上图片为Reblozyl在致泰药业实拍图

Reblozyl®(luspatercept)可改善红细胞的产生并增加血红蛋白。红细胞含有血红蛋白。这种蛋白质在整个身体中携带氧气。随着人体产生更多的红血球，血红蛋白水平也会上升。

Reblozyl的使用减少了对红细胞移植的需求。

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Reblozyl是一种重组融合蛋白，结合了多个内源性TGF-β超家族配体，从而减少了Smad2 / 3信号传导。Reblozyl®(luspatercept)通过后期红系前体（成胚细胞）的分化促进成熟。在β地中海贫血的模型中，Reblozyl®(luspatercept)减少了异常升高的Smad2 / 3信号传导并改善了与无效红细胞生成相关的血液学参数。

Reblozyl®(luspatercept)会增加血栓栓塞事件（TEE）的风险。个人应减少可改变的危险因素（例如吸烟，使用口服避孕药）。β地中海贫血患TEE风险增加的个体应考虑进行血栓预防。Reblozyl®可能导致血压升高。

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在第3阶段Medalist试验中，有38％的接受Reblozyl®(luspatercept)的患者在研究的前24周内至少两个月达到了输血独立性，这明显高于安慰剂组中观察到的13％的研究者。该研究还达到了连续12周或更长时间的输血自由的主要次要终点。而且，随着时间的流逝，与Reblozyl®(luspatercept)相关的不良事件（如疲劳和乏力）也有所减少。

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