欧盟CHMP推荐Qalsody(tofersen)治疗罕见渐冻症

渐冻症，或称为肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS），是一种罕见但致命的神经退行性疾病，患者往往面临着肌肉无力、运动障碍等严重问题。然而，近期的一项重要消息为这一疾病的治疗带来了新的希望。欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）推荐了一种名为Qalsody的药物，用于治疗患有特定基因突变的ALS患者。

Qalsody的意义

ALS是一种难以治愈的疾病，对患者和家庭造成了巨大的负担。然而，Qalsody的推荐意味着欧盟可能会批准首个针对ALS遗传原因的治疗方法。这将为ALS患者开辟一条新的治疗途径，为他们带来新的希望和可能性。

Qalsody的作用机制

Qalsody是一种反义寡核苷酸药物，其作用机制是通过与编码SOD1基因的mRNA结合，导致其被RNase-H降解，从而减少突变的SOD1蛋白生成。这一机制针对了ALS患者中SOD1基因突变所导致的病理生理过程，为治疗提供了新的思路和可能性。

Qalsody的临床数据

根据CHMP的推荐，Qalsody的临床数据表明，在VALOR研究中，接受Qalsody治疗的患者血浆神经丝轻链（NfL）减少了60％，这意味着神经元损伤得到了减少。此外，根据ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）的测量，接受Qalsody治疗的患者体能有所改善的趋势。

副作用和安全性

然而，Qalsody治疗也伴随着一些副作用和安全性问题。在临床试验中，疼痛、疲劳、发热、关节痛、肌肉疼痛等是常见的副作用，而严重的神经系统事件和脑脊液中白细胞和蛋白质水平升高等安全问题也需要引起重视。

Qalsody的推荐意味着ALS患者可能即将迎来一种新的治疗选择。尽管还存在安全性等方面的问题需要进一步研究和解决，但这一消息仍为ALS患者和医学界带来了新的希望。我们期待着更多的科学研究和临床实践，以进一步验证Qalsody的疗效和安全性，并为ALS患者提供更加有效的治疗方案。

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