PTX-252治疗急性髓细胞白血病获得FDA孤儿药物认定

2024年1月16日，荷兰尼美根的Pleco Therapeutics BV公司喜获美国食品和药物管理局（FDA）授予其主力化合物PTX-252治疗急性髓细胞白血病（AML）的孤儿药物认定。PTX-252是一种新型的分子实体，旨在提高癌细胞对化疗的敏感性。

这一FDA的认定表明了PTX-252在应对AML，一种预后不良的罕见血液癌症中的潜力。孤儿药物认定是针对治疗或预防罕见疾病的药物的，这些疾病要么无当前批准的预防或治疗方法，要么与现有治疗相比具有显著的临床益处。

孤儿药物认定使公司能够获得一系列激励政策，包括用于临床试验的税收抵免、免除用户费用，以及在批准后的七年市场独占权。

Pleco Therapeutics首席执行官Ivo Timmermans表示：“我们为PTX-252获得FDA的认定感到非常兴奋。这一里程碑突显了我们对罕见疾病创新疗法的承诺，为AML患者带来了有限治疗选择的希望。我们的团队致力于尽快推进该疗法的临床发展。”

在PTX-252的研发过程中，Pleco与比利时公司Hyloris Pharmaceuticals SA（Euronext布鲁塞尔交易所：HYL）展开了合作。Hyloris首席执行官Stijn Van Rompay表示：“PTX-252获得孤儿药物认定是对我们在再利用领域不懈努力的明证。”

关于急性髓细胞白血病（AML）

AML是一种起源于骨髓未成熟白细胞（幼稚细胞）的异质性血液恶性肿瘤。AML通常迅速扩散到血液循环系统，然后传播到其他部位，包括淋巴结、脾脏、中枢神经系统和睾丸。AML是一种孤儿疾病，是成年人中最常见的急性白血病类型。新诊断的AML患者的中位年龄约为67岁。全球每年AML的发病率估计为35万例（每10万人口4.7例，全球癌症数据库）。在美国，2022年有估计20,050例新发AML病例和11,540例死亡病例。AML可能是原发的，也可能是由于其他疾病的进展或细胞毒性药物治疗后产生。

Pleco Therapeutics的PTX-252获得FDA孤儿药物认定，标志着罕见疾病领域取得了一次重大突破。这为AML患者提供了一种潜在的创新治疗途径，同时也为公司在药物研发领域的不懈努力带来了认可。随着PTX-252的临床发展不断推进，我们有望见证这一新型疗法为AML患者带来新的曙光，为罕见疾病治疗领域带来更多的进步。这一成果也将进一步推动全球对罕见疾病的关注，为患者提供更多治疗选择。

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