【Zavesca适应症】

Zavesca(miglustat,麦格司他/美格鲁特)是一种针对戈谢病的酶抑制剂，专门用于轻度至中度1型戈谢病成年患者的单药治疗。在某些情况下，酶替代疗法可能不适合这些患者，例如当患者对酶替代治疗出现过敏反应、超敏反应或静脉通路不畅时。

【Zavesca规格】

Zavesca 100毫克胶囊，4盒×21粒

【Zavesca作用机制】

1型戈谢病是由于葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷引起的，这种酶负责糖鞘脂葡萄糖神经酰胺的降解。Zavesca的活性成分miglustat是一种竞争性和可逆性抑制剂，它能够抑制葡萄糖神经酰胺合酶的活性，而后者是合成大多数糖鞘脂的关键酶。

Zavesca通过降低糖鞘脂的生物合成速率，帮助将糖鞘脂底物的水平降低至可接受范围，从而提高缺陷葡萄糖脑苷脂酶的残留活性，形成底物减少疗法。体外和体内的研究显示，miglustat可以有效减少基于葡萄糖神经酰胺的糖鞘脂的合成。

【Zavesca用法用量】

1. 给药说明

Zavesca的治疗应由专业医生进行指导，这些医生对戈谢病的管理具有丰富的经验。对于1型戈谢病的成年患者，推荐的剂量是每天三次，每次一粒100mg的胶囊。如果患者错过了一次剂量，应在下一个预定时间继续服用下一粒Zavesca胶囊。

由于可能出现的不良反应（如震颤或腹泻），一些患者可能需要将剂量调整为每天一次或两次，每次一粒100mg的胶囊。

2. 肾功能不全患者的剂量调整

对于轻度肾功能损害的患者（调整后的肌酐清除率为50-70mL/min/1.73m²），开始Zavesca治疗的剂量为100mg，每天两次。而对于中度肾功能损害（调整后的肌酐清除率为30-50mL/min/1.73m²）的患者，建议以每天一粒100mg胶囊的剂量开始治疗。

对于严重肾功能损害的患者（肌酐清除率<30mL/min/1.73m²），不建议使用Zavesca。

【Zavesca禁忌症】

对Zavesca的活性成分或任何列出的赋形剂过敏的患者，均不应使用该药物。

【Zavesca的保质期与贮存】

Zavesca的保质期为5年。在储存时，应避免在30°C以上的环境中保存，以确保药物的稳定性和有效性。

【Zavesca不良反应】

使用Zavesca可能会出现严重的不良反应，包括周围神经病变、震颤、腹泻、体重减轻及血小板计数减少等。在使用过程中，患者应定期监测自身健康状况，及时与医生沟通可能出现的副作用。

通过以上内容的分析，可以看出Zavesca在1型戈谢病的治疗中具有重要的应用价值，但患者在使用过程中需谨慎遵循医生的指导。

【温馨提示】

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