Pozelimab获FDA优先审查，有望成为CHAPLE罕见疾病的首个治疗方法

美国制药公司再生元（Regeneron Pharmaceuticals）在2023年2月21日宣布，其生物制品许可申请（BLA）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的接受，并获得了优先审评，用于治疗成人和1岁以下的CD55缺陷型蛋白丢失性肠病（CHAPLE）患者。这是CHAPLE疾病的首个治疗方法，预计在今年8月20日做出监管决定。

CHAPLE病是一种罕见的遗传性免疫疾病，由CD55基因突变导致补体系统过度激活引起，通常始于婴儿期，其特征是腹痛、血性腹泻、呕吐、营养不良、生长缓慢、水肿、反复感染和血凝块。目前还没有针对CHAPLE的治疗方法获批。

Pozelimab是一种IgG4抗体，通过Regeneron的VelocImmune®技术制备，旨在阻断补体因子C5的活性，并预防补体途径介导的疾病。作为其正在进行的开发计划的一部分，pozelimab也正在与Alnylam的cedisiran（siRNAi C5抑制剂）联合进行评估，作为治疗其他补体介导的疾病的研究性联合治疗（包括阵发性夜间血红蛋白尿症和重症肌无力）。Pozelimab在2022年9月被FDA授予快速通道资格认定，于2020年4月授予了pozelimab罕见儿科疾病认定以治疗CHAPLE病。

根据一项2/3期开放标签临床试验结果的支持，Pozelimab的有效性和安全性得到了证实。该试验在10名1岁或以上的CHAPLE患者中进行，患者在试验第1天通过静脉注射接受了30 mg/kg的单次pozelimab治疗，随后每周按体重皮下注射一次pozelimab。在24周时，所有的患者都达到了共同主要终点，患者的血清白蛋白（一种疾病生物标志物）被快速、持续地恢复正常，并且临床症状得到了改善或没有出现恶化。

如果pozelimab成功获得FDA批准，这将是一项重大的突破，为罕见疾病患者带来福音。此次临床试验的结果显示，pozelimab对CHAPLE患者的有效性和安全性表现出良好的潜力，为治疗这种罕见疾病提供了新的希望。

Regeneron Pharmaceuticals的全球临床开发和医学事务副总裁George Yancopoulos表示：“我们很高兴看到pozelimab在这项临床试验中对CHAPLE患者表现出良好的安全性和有效性。我们将继续与FDA合作，希望能够尽快为这些罕见病患者提供一种新的治疗方法。”

值得一提的是，Regeneron Pharmaceuticals在治疗罕见疾病方面一直处于领先地位。公司已经成功开发了一系列治疗罕见疾病的创新药物，包括以crizanlizumab为主要成分的Adakveo，用于治疗镰状细胞疾病相关的疼痛发作，以及以evinacumab为主要成分的Evkeeza，用于治疗家族性高胆固醇血症等疾病。

总之，pozelimab获得FDA优先审查对于CHAPLE患者和罕见疾病患者来说是一项重大的好消息。随着临床试验的进一步推进和监管机构的审批，我们有望看到这项治疗方法的上市，为患者提供更多的治疗选择，改善他们的生活质量。

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