Pombiliti在欧盟获批用于晚发性庞贝病（LOPD）
Pombiliti（Cipaglucoside alfa）是AT-GAA的一种成分，是一种由两部分组成的研究性疗法，已在欧盟被批准用于治疗成人晚发性庞贝病（LOPD）。
欧盟委员会（EC）的裁决是在欧洲药品管理局下属的人类使用药品委员会（CHMP）发表积极意见之后做出的。
CHMP对该疗法的另一个组成部分口服米格鲁司特的建议预计将于6月底发布。做出最终批准决定的欧盟委员会通常遵循CHMP的建议。
该疗法的开发商Amicus Therapeutics的执行主席John Crowley在一份公司新闻稿中表示：“欧盟委员会批准Pombiliti是为居住在欧盟的所有患有晚发性庞贝病的成年人提供这种急需的新疗法的又一重大步骤。”
Pombiliti提供了一种实验室制造的患者缺乏GAA酶的来源
美国食品和药物管理局（FDA）推迟了对AT-GAA的审查，因为新冠肺炎大流行的旅行限制阻止了对中国一家制造厂的检查。Amicus在3月份报道称，目前计划进行一次检查，预计美国和英国将在年底前做出批准决定。
该公司正在美国、法国、德国和日本通过扩大准入计划为LOPD患者提供AT-GAA。英国患者可能通过早期获得药物计划（EAMS）获得治疗。
庞贝病患者无法产生足够量的功能性酸性α-葡萄糖苷酶（GAA），GAA是一种分解称为糖原的复杂糖分子的酶。因此，糖原积累到有害的水平并造成损伤，尤其是对肌肉细胞。
LOPD症状在出生后第一年出现，这种疾病与进行性肌肉无力有关，尤其是影响躯干和腿部，并可能影响呼吸。
Pombiliti是一种通过输注到血液中进行的酶替代疗法（ERT），旨在提供实验室制造的GAA来源。由监管机构单独审查的口服miglustat有助于稳定Pombiliti，以随着时间的推移保持其活性。
Amicus指出，Pombiliti的用途是与米格鲁司特结合使用。
AT-GAA的批准申请主要由3期PROPEL试验（NCT03729362）的数据支持，该试验招募了123名既往有或无ERT暴露的成年LOPD患者。参与者被随机分配到AT-GAA或alglucosidase alfa，这是第一个被批准用于LOPD的ERT，在美国以Lumizyme的形式上市，在其他地方以Myozyme的形式上市。
顶级PROPEL结果显示，AT-GAA治疗改善了LOPD患者的行走能力和肺功能。AT-GAA似乎优于Lumizyme/Moyzyme，但有些差异在统计学上并不显著。在接受这两种治疗的患者中，约有四分之一的人报告了输液相关反应。
完成PROPL的患者有资格进入开放标签扩展（OLE）研究（NCT04138277），开始或继续使用AT-GAA来评估长期结果。
正在进行的长期研究中使用AT-GAA的持续益处报告
在118名OLE患者中，两年的治疗持续改善了PROPEL中的行走能力，对于那些在OLE中改用AT-GAA的患者来说，这些能力保持稳定。无论之前是否接触过ERT，行走能力的治疗效果都是相似的。
在PROPEL开始前暴露于ERT的患者中，整个OLE期间肺功能稳定。在PROPEL中随机分配到Lumizyme/Moyzyme的患者中，它有所下降，但在OLE中转移到AT-GAA后稳定下来。
Amicus报道称，AT-GAA的使用也倾向于减少肌肉损伤和糖原清除。OLE预计将于12月结束。
Amicus总裁兼首席执行官Bradley Campbell表示：“我们对欧盟委员会批准Pombiliti感到非常高兴，这是一种创新的酶替代疗法，旨在与口服酶稳定剂miglustat联合使用。”“我们感谢帮助推进这种疗法的庞贝社区，特别是世界各地参与我们临床研究的患者、家属和医生。”
坎贝尔补充道，如果这两种成分都获得批准，“我们期待着尽快将AT-GAA带给欧洲的LOPD患者。”。
佛罗里达大学正在招募ROSSELLA 3期试验（NCT04808505），这是一项开放标签研究，旨在评估at-GAA在多达36名婴儿期庞贝病儿童中的安全性和有效性。
坎贝尔说：“鉴于该品牌的实力和我们的上市准备，我们相信……通过重新定义庞贝病患者及其护理人员的治疗期望，AT-GAA有可能成为庞贝病的下一个护理标准。”
参考来源：Pombiliti, ERT part of AT-GAA, approved in EU for LOPD
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