FDA授予Wakix(Pitolisant)治疗Prader-Willi综合征孤儿药地位

近日，Harmony Biosciences Holdings, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Wakix(pitolisant)治疗Prader-Willi综合征（PWS）的孤儿药指定资格。这一决定为PWS患者带来了新的治疗希望，标志着医学领域对于罕见疾病的关注和研究正日益深入。

Prader-Willi综合征简介

Prader-Willi综合征是一种罕见的遗传性神经疾病，其主要症状由下丘脑功能障碍引起。下丘脑作为大脑的一部分，控制着睡眠-觉醒状态的稳定性以及饥饿和饱腹感之间的平衡信号。患者常常表现出食欲过盛、日间过度嗜睡和行为异常等症状，给患者及其家庭带来了极大的困扰和挑战。

Pitolisant治疗PWS的新希望

Pitolisant是一种选择性组胺-3受体拮抗剂/反向激动剂，通过增加组胺的合成和释放来发挥作用。作为目前以品牌名Wakix上市的药物，pitolisant已被批准用于治疗成人发作性睡病的日间过度嗜睡（EDS）或猝倒。

在即将到来的3期注册TEMPO研究中，Harmony公司将评估pitolisant在PWS治疗EDS和行为障碍方面的安全性和有效性。这项全球性的研究计划预计于2024年第一季度展开，将对6岁及以上的PWS患者进行随机、双盲、安慰剂对照试验，为更全面地了解和应用pitolisant提供了重要数据支持。

对PWS患者的意义

Pitolisant被FDA授予Prader-Willi综合征孤儿药地位的决定对PWS患者及其家庭具有重要的意义。这意味着未来这一罕见疾病的治疗将有望得到更多的重视和关注，为患者提供更有效、更个性化的治疗方案。随着TEMPO研究的展开，我们有望更深入地了解pitolisant在PWS治疗中的作用机制，为患者带来更多的希望和康复。

Pitolisant被FDA授予Prader-Willi综合征孤儿药地位的消息为PWS患者带来了新的希望。随着医学科技的不断进步和对罕见疾病的更深入了解，我们相信在不久的将来，将会有更多的创新药物问世，为患者带来更好的治疗效果和生活质量。愿我们共同努力，为罕见疾病的治疗开辟更为广阔的道路，让每一个患者都能够得到及时、有效的医疗帮助。

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