根据2022年ESMO大会上发表的回顾性EPIK-P1研究（NCT04285723）预先指定的次要终点的结果，Piqray阿培利司片(alpelisib)减少了对手术的需要，并改善了PIK3CA相关过生长谱（PROS）疾病的儿童患者接受PI3K抑制剂治疗的表现状态和疾病相关体征和症状。

研究结果表明，在指数日期，至少有20%的儿童患者出现脂肪增多症、脊柱侧凸、肥大、炎症和发育迟缓，并在12周内得到改善。值得注意的是，24.2%的儿童患者在24周时的表现状态得分有所改善，在此期间没有患者因疾病进展而需要手术，而在诊断期和指数前期期间至少接受过一次手术（范围为1-15）的患者中，这一比例为84.6%（n=33/39）。

以上图片为Piqray(alpelisib阿培利司片)在致泰药业实拍图

在EPIK-P1研究中，有临床意义比例的儿童患者获得了应答。在研究期间，大多数患者的目标病变体积总和有任何减少，没有一名患者有放射学证实疾病进展。

Piqray阿培利司片(alpelisib)是一种口服α选择性PI3K抑制剂，于2022年4月6日获得美国食品和药物管理局（FDA）的加速批准，用于治疗至少2岁、有严重PROS表现且需要全身治疗的成人和儿童患者。在之前对该人群进行的研究中，该药物已显示出临床疗效和可接受的安全性。

在EPIK-P1的主要发现中，37.5%的完整病例（n = 12/32）显示24周后目标病变体积至少减少20%。

EPIK-P1 是一项回顾性、非间歇性图表综述，针对年龄至少 2 岁的 PROS 患者，这些患者经历了严重或危及生命的疾病。

要获得纳入资格，患者必须在2019年9月23日或之前接受至少1剂Piqray阿培利司片(alpelisib)，并在2020年3月9日的截止日期或之前进行相关评估。

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整个研究人群（n=57）用于除主要终点外的所有疗效和安全性分析，主要终点仅评估没有缺失反应评估的患者（n=32）。

主要终点是第24周可测量的目标病变体积之和中，从指数日期起至少减少20%的患者比例。次要终点包括治疗对体力状态的影响、PROS相关手术的频率、体征/症状随时间的变化以及安全性。

在所有患者中，39名为中位年龄为10岁的儿童患者（范围为2-17岁）。患者的总体中位年龄为14.0岁（范围为2-50岁）。这两个人群中的大多数患者都有先天性生长过度，而不是儿童早期发病的生长过度，马赛克分布与零星发生，以及与MCAP/MCM、KTS、FIL或其他患者相比的CLOVES亚型。

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儿童患者接受Piqray阿培利司片(alpelisib)的中位剂量为每天50.0mg（范围，50.0-250.0）。

关于安全性，79.5%（n = 31）的儿童患者经历了至少1次不良反应（AE）;治疗相关AE（TRAE）发生在23.1%（n=9）的儿童患者中。

最常见的任何级别AE是腹泻（n = 5; 12.8%），血管畸形（n = 4; 10.3%），口腔炎（n = 3; 7.7%），口疮性溃疡（n = 3; 7.7%），炎症（n = 3; 7.7%），低血糖（n = 3; 7.7%），高血糖（n = 2; 5.1%），弥散性血管内凝血（n = 2; 5.1%）和步态障碍（n = 2; 5.1%）。3/4级AE包括蜂窝织炎，肾上腺皮质功能不全，呼吸困难和伤口感染（n = 1; 2.6%）。

最常见的TRAE是口疮性溃疡、口腔炎（n = 3， 7.7%）和高血糖（n = 2; 5.1%）。

儿童患者中最常见的严重AE是步态障碍（n = 2; 5.1%）和血管畸形（n = 2; 5.1%），这两者均未被确定为与治疗有关。

没有AE导致治疗停止，尽管2名患者（5.1%）由于AE而需要中断剂量。研究期间没有发生死亡。

使用Piqray阿培利司片(alpelisib)疗法可以使患者避免进行与PROS相关的手术，并改善患者的表现状态和PROS相关症状和体征。除了先前报道的病灶体积减少和耐受性良好的安全性外，这些数据显示Piqray阿培利司片(alpelisib)在PROS患儿中具有潜在的临床益处。

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