Piasky(Crovalimab-akkz,可伐利单抗)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症获欧盟批准

2024年，欧盟委员会正式批准了可伐利单抗Crovalimab-akkz（商品名：Piasky）用于12岁及以上、体重不低于40公斤的患者，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。这是一个重大突破，不仅为此前未接受过C5抑制剂治疗的患者提供了新的选择，也让那些已接受过C5抑制剂治疗的患者有了更灵活的用药方案。PNH患者长期以来深受频繁的静脉输液所困扰，而Crovalimab-akkz的批准为他们提供了更多的自由和便利。

Crovalimab-akkz与传统疗法的比较：COMMODORE 2研究结果

Crovalimab-akkz的批准基于一系列临床试验的数据，特别是COMMODORE 2研究的结果。COMMODORE 2是一项针对PNH患者的随机、开放标签、活性对照试验，评估了Crovalimab与传统的Eculizumab（商品名：Soliris）在控制溶血和避免输血方面的效果。研究表明，79.3%的Crovalimab治疗组患者在第5周到第25周期间成功控制了溶血，而Eculizumab治疗组的这一比例为79.0%，两者在溶血控制上的表现相当。此外，65.7%的Crovalimab治疗组患者在研究期间避免了输血，Eculizumab组的比例为68.1%。

新型治疗方式的灵活性和患者受益

PNH患者常常需要频繁前往医院接受长时间的静脉输液，这不仅对患者自身造成了很大不便，也给其照顾者和家人带来了巨大的负担。Crovalimab作为一种新的C5抑制剂，其显著优势在于灵活的给药方式。这种药物可以通过皮下给药，且给药频率较低，极大地减少了患者前往医院的频次，使他们可以在家中自行管理治疗。这种便利性让PNH患者在治疗过程中拥有了更大的自主权，也帮助他们摆脱了长期以来依赖医院的束缚，增强了生活质量和独立性。

FDA批准Crovalimab用于美国PNH患者

2024年6月，美国FDA也批准了Crovalimab用于13岁及以上、体重不低于40公斤的PNH患者。这项批准同样基于COMMODORE 2的研究数据。该研究显示，Crovalimab不仅在溶血控制和输血避免方面与Eculizumab效果相当，而且在多项次要终点上表现出色，包括突破性溶血的发生率和血红蛋白稳定性的维持。Crovalimab治疗组突破性溶血的发生率为10.4%，而Eculizumab组为14.5%；血红蛋白稳定性在Crovalimab组为63.4%，Eculizumab组为60.9%。

COMMODORE 1和3研究补充数据

除了COMMODORE 2的核心数据，欧盟的批准还基于COMMODORE 1和COMMODORE 3研究的支持性数据。COMMODORE 1研究评估了从其他已批准的C5抑制剂切换至Crovalimab的患者，而COMMODORE 3研究则专门针对中国PNH患者，评估了他们在首次接受C5抑制剂治疗时的反应。这些研究进一步证明了Crovalimab的有效性和安全性，使其在全球范围内都成为了治疗PNH的一个重要选择。

临床试验中的安全性表现

在安全性方面，Crovalimab也表现出与Eculizumab类似的安全性。在COMMODORE 2试验中，接受Crovalimab治疗的患者中77.8%出现了各种级别的副作用，而Eculizumab组的比例为79.7%。最常见的副作用包括输液相关反应、白细胞和中性粒细胞数量减少、低钾血症等。严重不良事件的发生率在Crovalimab组为10.4%，而Eculizumab组为13.0%。尽管有少数患者出现了较严重的副作用，但总体而言，Crovalimab的安全性与Eculizumab相当，且其较少的给药频率和灵活的使用方式为患者带来了额外的好处。

Crovalimab的未来前景

Crovalimab的推出不仅为PNH患者提供了一个高效的治疗选择，还标志着PNH治疗方式的一个重大转变。传统的Eculizumab治疗需要患者每隔几周就前往医院接受静脉输液，这极大地限制了患者的生活自由。而Crovalimab的出现，特别是其皮下注射和较低的给药频率，将为患者带来更大的生活自主性。同时，其在全球多个地区的临床研究结果也显示了其在不同人群中的广泛适用性。这种多功能的治疗方式将在未来的PNH治疗中占据重要地位，并可能进一步扩展到其他相关疾病领域。

总结

Crovalimab-akkz的批准为PNH患者带来了新的希望，它不仅在疗效和安全性方面与传统治疗方式相媲美，而且在使用的灵活性和患者生活质量的提升上展现出独特优势。随着更多临床数据的积累和使用经验的丰富，Crovalimab有望在全球范围内进一步推广，成为PNH治疗中的重要一环。对于那些长期依赖静脉输液的PNH患者来说，Crovalimab的出现意味着他们可以拥有更加自主和灵活的治疗方式，极大地改善了他们的生活质量。

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