Pegozafermin获FDA认可治疗非酒精性脂肪性肝炎

非酒精性脂肪肝病（NAFLD）是一种常见的肝脏疾病，它引起了肝细胞中不正常的脂肪积聚，这可能会导致严重的并发症，如非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。NASH不仅会引起肝脏损害，还可能导致肝硬化和肝癌等严重疾病。然而，目前对于NAFLD和NASH的治疗选择仍然有限。

近日，生物制药公司89bio宣布其候选药物Pegozafermin获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性治疗指定（BTD），用于治疗NASH患者。Pegozafermin代表了一种新的治疗方法，有望为患有NASH的患者带来新的希望。

Pegozafermin：针对NASH的新治疗方法

Pegozafermin是一种特殊设计的成纤维细胞生长因子21（FGF21）的糖基化类似物，它的研发旨在治疗NASH以及严重的高甘油三酯血症（SHTG）。FGF21是一种内源性激素，它在调节脂质代谢和NASH发病机制中起到重要作用，包括降低甘油三酯、控制血糖、减轻脂肪变性、抑制炎症和纤维化等方面。

Pegozafermin的独特之处在于其采用了特殊的糖基化技术，不仅保持了药物的疗效，还延长了其半衰期，使其在体内能够更长时间地发挥作用。这一技术的应用有望提高治疗效果，减少患者的治疗频率，同时降低了药物的不良反应。

临床试验数据支持FDA突破性治疗指定

Pegozafermin获得FDA突破性治疗指定是建立在临床试验数据的基础上的。这些数据来自于living 2b期临床试验，该试验包括了成年人中纤维化分期F2-F3 NASH患者。在试验中，患者被随机分配到不同的治疗组，包括每周15mg、每周30mg、每两周44mg的Pegozafermin剂量组，以及安慰剂组。

试验结果显示，与安慰剂相比，每两周44mg和每周30mg剂量的Pegozafermin在两个主要组织学终点上表现出显著的改善。其中包括NASH组织学消退但无纤维化恶化的参与者比例，以及NASH纤维化无恶化且至少有一级改善的参与者比例。这些数据表明，Pegozafermin在治疗NASH方面具有显著的疗效。

Pegozafermin的获得FDA突破性治疗指定意味着这一候选药物有望更快速地进入市场，为NASH患者提供一种新的治疗选择。该药物的独特机制和临床试验数据表明，它具有显著的潜力，可以改善患者的病情，减轻肝脏损害，并提高生活质量。

然而，尽管Pegozafermin取得了重要突破，但仍需进一步的研究和审批过程。我们期待着在未来看到更多关于这一药物的积极消息，以及它如何改善NASH患者的生活。

非酒精性脂肪性肝炎是一种严重的肝脏疾病，目前尚无特效治疗方法。Pegozafermin作为一种新型药物，获得了FDA的突破性治疗指定，为NASH患者带来了新的希望。它的独特机制和临床试验数据显示出其潜力，有望成为改善患者生活的重要工具。随着进一步的研究和发展，我们有望看到这一药物在未来的临床实践中发挥重要作用，帮助更多的患者战胜NASH。

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