新药Palovarotene治疗进行性骨化性纤维发育不良症(FOP)

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Ipsen（益普生）制药公司重新提交Palovarotene治疗进行性骨化性纤维发育不良(FOP)的新药申请(NDA)。FDA指定的目标监管行动日期为2023年8月16日。

Palovarotene已获得FDA突破性治疗和孤儿药称号，如果获得批准，它将成为美国约400名FOP患者的第一种治疗方法，FOP是一种极其罕见的、进行性的、限制生命的骨病

提交给FDA的数据包括来自整个Palovarotene临床试验项目的额外分析，包括关键的MOVE研究，这是在FOP患者中进行的第一个III期研究。

此外，Ipsen（益普生）制药公司还要求重新审查欧洲药品管理局2023年1月人用药品委员会(CHMP)对Palovarotene的意见。

Palovarotene在加拿大被授权用于适当的患者，在那里它被称为SohonosTM (Palovarotene胶囊)。它在阿联酋也获得了有条件的批准。几家监管机构正在审查研究性Palovarotene。

关于进行性骨化性纤维发育不良症(FOP)

FOP影响着全球约900人的生活。疾病持续发展，突然发作，导致骨快速生长。大多数患有FOP的人不可避免地失去了自己吃喝的能力，不能提供自我照顾或自己使用厕所，也不能维持工作到30岁时，大多数FOP患者需要轮椅和全职护理人员的协助由于没有改善疾病的治疗，目前的管理仅限于姑息治疗，最终FOP将中位预期寿命缩短至56岁，因为胸腔周围的骨形成导致过早死亡，导致呼吸问题和心肺衰竭。

关于MOVE试验

MOVE (NCT03312634)是一项多中心、单臂、开放标签的III期临床试验，旨在评估Palovarotene的疗效和安全性。107名FOP研究参与者接受口服Palovarotene作为慢性(每日5mg)和偶发性(每日20mg，持续4周，随后10mg，持续≥8周，用于突发和创伤)方案。主要终点是低剂量全身计算机断层扫描测量的新HO(异位骨化)体积的年化变化。将参加MOVE的参与者的疗效数据与未经标准护理治疗的FOP自然史研究(NHS)参与者的数据进行比较。年龄≤65岁的临床诊断为FOP并验证ACVR1R206H致病变异的个体有资格纳入NHS。

事后临时三分析的结果表明，与标准护理患者相比，接受Palovarotene治疗的患者新的异常骨形成HO体积减少了60%，具有临床意义。Palovarotene也表现出与系统类维生素A类其他疗法一致的安全性。

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