维恩妥尤单抗(PADCEV)联合KEYTRUDA用于晚期膀胱癌一线治疗获MHRA批准

膀胱癌，尤其是晚期尿路上皮癌，长期以来都是全球范围内面临的一大医疗挑战。对于那些无法手术切除或已经发生转移的患者来说，传统的治疗方法效果有限，生存期较短。尽管铂类化疗已经成为过去几十年来的标准治疗方案，但其疗效仍有很大提升空间。近日，一项新的突破性治疗方案获得英国药品和医疗保健产品管理局（MHRA）批准，这一进展有望为晚期膀胱癌患者带来新的治疗选择。

晚期膀胱癌的现状

膀胱癌是一种常见的恶性肿瘤，尤其是尿路上皮癌（Urothelial Cancer），其发病率在全球范围内逐年上升。然而，对于那些患有不可切除或已经发生转移的晚期膀胱癌患者来说，治疗选择一直相对有限。多年来，铂类化疗被视为治疗晚期膀胱癌的主要手段，但其疗效有限，且副作用明显。事实上，膀胱癌的治疗基础自20世纪80年代以来几乎没有显著变化，这也导致晚期膀胱癌的预后长期不佳。根据统计数据，第四期膀胱癌患者的五年生存率不到10%。

膀胱癌的晚期诊断通常意味着患者的治疗选择较少，且生存期较短。在这样的背景下，医药领域一直在积极寻找新的治疗手段，以期改善晚期膀胱癌患者的预后。此次新药组合的获批标志着该领域治疗的重大进展。

新治疗方案的获批

Astellas Pharma公司近日宣布，英国药品和医疗保健产品管理局（MHRA）正式批准了PADCEV（enfortumab vedotin，维恩妥尤单抗）与KEYTRUDA（pembrolizumab）联合使用，用于治疗不可切除或转移性尿路上皮癌的成人患者。这一批准基于EV-302临床试验的结果，标志着膀胱癌治疗领域的重大突破。

维恩妥尤单抗(PADCEV)是一种抗体-药物偶联物（ADC），而KEYTRUDA则是一种PD-1抑制剂。两者联合使用的目的是通过不同的作用机制，增强对癌细胞的攻击力，从而提高治疗效果。EV-302试验的结果表明，这一组合疗法在延长总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）方面表现出显著优势，远超传统的铂类化疗方案。

临床试验的突破性结果

EV-302临床试验是一项开放标签、随机对照的第三期临床研究，主要评估维恩妥尤单抗(PADCEV)与KEYTRUDA联合使用对晚期尿路上皮癌患者的疗效和安全性。试验共招募了886名患者，这些患者均为首次接受治疗且无法进行手术切除的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。试验的主要终点是患者的总生存期（OS）和无进展生存期（PFS），这两项指标均得到了显著改善。

试验数据显示，联合治疗的患者中位总生存期达到了31.5个月，而传统铂类化疗组的中位总生存期仅为16.1个月。这一结果意味着接受联合治疗的患者死亡风险降低了53%。此外，联合治疗组的无进展生存期为12.5个月，相较于化疗组的6.3个月，患者的癌症进展或死亡风险减少了55%。

值得注意的是，约30%的患者在接受了铂类化疗后，继续接受了PD-L1抑制剂avelumab的维持治疗，这与目前的临床实践相符。这也表明，联合治疗不仅在短期内改善了患者的预后，同时具有长期疗效。

治疗安全性与副作用

尽管联合治疗显示出显著的疗效，但治疗的安全性同样不容忽视。在EV-302试验中，常见的3级或以上不良反应包括皮疹、高血糖、中性粒细胞减少症、外周感觉神经病变、腹泻和贫血等。然而，这些副作用与此前在EV-103试验中观察到的结果一致，并未出现新的安全性问题。总体而言，维恩妥尤单抗(PADCEV)与KEYTRUDA的联合使用在安全性上表现稳定，其带来的副作用在可控范围内。

国际认可与广泛应用前景

此次联合疗法的获批不仅限于英国。在此之前，美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会分别于2023年12月和2024年8月批准了这一联合疗法的使用。这意味着，维恩妥尤单抗(PADCEV)与KEYTRUDA的组合疗法在全球范围内逐步获得了认可，其应用前景广阔。

Astellas公司在今年的财务预期中，已经反映了这一重大成果带来的积极影响。这也从侧面展示了该公司对这款创新疗法的信心，以及其在未来市场上的广泛潜力。

EV-302试验的意义

EV-302临床试验不仅是晚期膀胱癌治疗领域的一次重要探索，更是对新型抗体-药物偶联物与免疫检查点抑制剂联合使用疗效的有力验证。通过结合不同作用机制的药物，试验结果表明这种联合疗法能够显著提高患者的生存期，降低疾病进展的风险。

此外，EV-302试验也是该组合疗法在多种实体瘤治疗中的潜在应用的基础。研究人员正计划在未来的研究中，进一步探索这一组合疗法在其他癌症类型中的疗效。

此次维恩妥尤单抗(PADCEV)与KEYTRUDA联合疗法的获批，标志着晚期膀胱癌治疗领域进入了一个新的时代。通过临床试验的卓越表现，这一创新疗法为那些长期依赖铂类化疗的患者提供了新的选择。尽管治疗过程中可能会伴随一些副作用，但其带来的显著生存期延长和较低的疾病进展风险，使其成为目前晚期膀胱癌患者的一个有力治疗手段。随着这一疗法在全球范围内的推广，更多的患者将从中受益，享受到更长的生存期和更高的生活质量。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。