ORSINI Specialty Pharmacy 被选为 AMVUTTRA™ (vutrisiran) 的有限分销合作伙伴

伊利诺伊州埃尔克格罗夫村， 2022年 7 月 20 日/美通社/ — 罕见病和基因治疗领域的领导者 Orsini Specialty Pharmacy 被 Alnylam Pharmaceuticals 选择作为 AMVUTTRA TM (vutrisiran) 的专业药房合作伙伴。AMVUTTRA 适用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的 (hATTR) 淀粉样变性的多发性神经病。

hATTR 淀粉样变性是一种罕见、进展迅速且常常致命的疾病，影响着全球约 50,000 名患者。甲状腺素运载蛋白 (TTR) 基因的变异会导致淀粉样蛋白沉积物在身体的各个部位堆积，从而导致多发性神经病或神经损伤，从而影响感觉、运动、力量、消化系统和其他身体功能。

在这项关键临床研究中，接受 AMVUTTRA 治疗的 hATTR 淀粉样变性患者的神经功能和生活质量显着改善。该药物是一种 RNAi 疗法，可减少肝脏中转甲状腺素蛋白 (TTR) 的产生，从而降低体内 TTR 的水平，防止淀粉样蛋白积聚和器官损伤。

Orsini 创始人兼首席执行官Mike Fieri表示：“我们很荣幸与 Alnylam 合作，为患有遗传性转甲状腺素蛋白介导 (hATTR) 淀粉样变性多发性神经病的成人患者提供这一重要的治疗选择或药物。我们专门的护理团队将确保患者和他们的护理人员利用 Orsini 全方位的专业药房服务获得 AMVUTTRA，其中包括分发、教育、监控、福利援助以及经验丰富、富有同情心的支持。”

关于奥尔西尼专业药房

Orsini自 1987 年以来一直为患者提供全面和富有同情心的护理，是一家领先的独立专业药房，专注于罕见和超罕见疾病以及基因治疗。奥尔西尼的高接触护理模式以经验丰富、针对具体治疗的护理团队为中心，他们根据患者的具体情况和治疗为患者提供个性化护理。该公司的综合解决方案包括药物依从性计划、数据分析、定制制造商计划以及全国护理覆盖范围，以提供便捷的家庭输液服务。总部位于伊利诺伊州埃尔克格罗夫村，Orsini 专业药房拥有医疗保健认证委员会 (ACHC)、ACHC 罕见病和孤儿药杰出奖、联合委员会、URAC 和 NABP 的认证。

关于 AMVUTTRA™（vutrisiran）

AMVUTTRA 是一种 RNAi 治疗剂，适用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的 (hATTR) 淀粉样变性的多发性神经病。该药物的浓度为 25mg/0.5mL，为透明、无色至黄色溶液，装在单剂量预装注射器中，每三个月皮下注射一次。AMVUTTRA 应由医疗保健专业人员管理。

重要安全信息

血清维生素 A 水平降低和推荐补充

AMVUTTRA 治疗会导致血清维生素 A 水平下降。

建议服用 AMVUTTRA 的患者按照推荐每日摄入量 (RDA) 补充维生素 A。在 AMVUTTRA 治疗期间，不应给予高于 RDA 的剂量来尝试达到正常的血清维生素 A 水平，因为血清维生素 A 水平并不反映体内维生素 A 总量。

如果患者出现提示维生素 A 缺乏的眼部症状（例如夜盲症），应将其转诊至眼科医生。

不良反应

AMVUTTRA 治疗患者最常见的不良反应是关节痛 (11%)、呼吸困难 (7%) 和维生素 A 减少 (7%)。

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