FDA批准Ormalvi(双氯苯胺)用于治疗原发性周期性麻痹

原发性周期性麻痹（PPP）是一种罕见的遗传性疾病，其间歇性发作会导致肌肉无力或暂时性瘫痪，对患者的生活质量造成严重影响。近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Cycle Pharmaceuticals Limited生产的口服药物Ormalvi（双氯苯胺片剂），作为治疗原发性高钾性周期性麻痹（HyperPP）、原发性低钾性周期性麻痹（HypoPP）及相关变异的新选择。

背景

原发性周期性麻痹是一组少见的神经肌肉传导障碍性疾病，患者常常在特定条件下经历肌肉无力或瘫痪的周期性发作。这种病症的特点在于其发作的间歇性和不可预测性，给患者的日常生活和工作带来了极大的困扰。而在医学上，这一领域长期以来一直存在着对于有效治疗方法的迫切需求。

第一项研究：针对HypoPP和HyperPP患者的临床试验

在一项为期9周的试验中，研究人员对低钾性周期性麻痹患者（HypoPP）和高钾性周期性麻痹患者（HyperPP）进行了观察。结果显示，在接受Ormalvi治疗的HypoPP患者中，每周发作次数显著减少，与安慰剂组相比，减少了2.2次。而在HyperPP组中，Ormalvi治疗组的患者每周发作次数也有所减少，虽然差异未达到显著水平，但仍呈现出治疗效果。此外，与安慰剂组相比，接受Ormalvi治疗的患者中没有因急性恶化而退出研究。

第二项研究：针对HypoPP和HyperPP患者的双盲、安慰剂对照的交叉试验

这项为期35周的试验进一步确认了Ormalvi的疗效。在HypoPP患者中，接受Ormalvi治疗的患者与安慰剂组相比，出现急性不可耐受恶化的发生率显著降低。而在HyperPP患者中，接受Ormalvi治疗的患者每周的发作次数也明显减少，与安慰剂组相比，差异显著。

禁忌症及安全性考量

尽管Ormalvi在临床试验中表现出显著的疗效，但在应用时仍需谨慎。该药物禁用于对双氯苯胺或其他磺胺类药物过敏的患者，以及同时使用Ormalvi和高剂量阿司匹林的患者。此外，患有严重肺部疾病或肝功能不全的患者也应慎重使用Ormalvi，以免加重已有的病情。

Ormalvi(双氯苯胺)的获批标志着原发性周期性麻痹患者的治疗领域迈出了重要一步。其安全性和有效性在临床试验中得到了初步验证，为患者提供了一种新的治疗选择。然而，我们也应认识到，临床试验结果并非绝对，Ormalvi在实际应用中仍需严格遵医嘱，以确保患者的安全和疗效最大化。希望随着科学技术的不断进步，能够有更多的创新药物涌现，为罕见病患者带来更多希望和可能。

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