Orladeyo(Berotralstat,贝罗司他)用于遗传性血管性水肿的预防性治疗获爱尔兰推荐

遗传性血管性水肿（Hereditary Angioedema, HAE）是一种罕见的遗传性疾病，其突发性症状不仅会严重影响患者的日常生活，还可能危及生命。在治疗方面，预防性药物的可用性和便捷性一直是医学界关注的重点。BioCryst制药公司推出的ORLADEYO（berotralstat,贝罗司他）为HAE患者提供了一种全新的预防选择。2024年11月18日，公司宣布爱尔兰卫生服务管理局（HSE）已推荐ORLADEYO作为12岁及以上患者预防性治疗的常规用药。这一消息为爱尔兰的HAE患者带来了更丰富的治疗选择。

遗传性血管性水肿的治疗现状

遗传性血管性水肿是一种由血浆激肽释放酶失调引发的疾病，患者可能会经历反复的皮肤、胃肠道和呼吸道水肿发作。急性发作会导致剧烈疼痛、呼吸困难，甚至威胁生命。尽管目前已有多种治疗方案用于缓解急性发作或进行长期预防，但传统治疗方式多为注射或输液，患者需频繁往返医院或诊所，治疗负担较重。

预防性治疗的目标在于减少发作次数，提高患者的生活质量。ORLADEYO的出现，为患者提供了一种简单、方便的每日口服预防用药，其创新性和疗效引发了广泛关注。

ORLADEYO（贝罗司他）的作用机制与优势

ORLADEYO是首款专为预防HAE发作而设计的口服药物，其核心机制在于抑制血浆激肽释放酶的活性，从而减少引发水肿的可能性。每日仅需服用一粒胶囊，便可有效降低HAE的复发风险。

相比传统治疗方式，ORLADEYO具备以下显著优势：

1. 便捷性：无需注射或输液，患者仅需每日服用一次胶囊即可完成预防治疗，大大简化了用药流程。
2. 适用人群广泛：适用于12岁及以上的青少年和成人患者，为更多年龄段的患者提供了治疗选择。
3. 长期疗效显著：临床试验数据表明，ORLADEYO能够显著减少HAE发作频率，改善患者的生活质量。

爱尔兰推荐ORLADEYO的重要意义

此次爱尔兰卫生服务管理局推荐ORLADEYO，不仅意味着该药物在当地被正式纳入常规用药范畴，也标志着患者在预防性治疗方面有了更多选择。此前，ORLADEYO已获得欧洲委员会的上市许可，并在包括英国、德国、西班牙等44个国家广泛使用。这一决定充分体现了该药物的临床价值和安全性。

BioCryst公司的首席商业官Charlie Gayer指出，这一推荐进一步扩大了现代预防性治疗的可及性，为医生和患者提供了更多灵活的选择。

ORLADEYO(贝罗司他)的安全性与注意事项

尽管ORLADEYO在治疗HAE方面表现出色，但患者在使用过程中需关注以下几点：

1. 剂量限制：推荐每日剂量为150毫克，多于此剂量可能引发QT间期延长，增加心律不齐风险。
2. 常见副作用：部分患者可能出现腹痛、呕吐、腹泻、背痛等症状，但这些不良反应通常较轻微且可控。
3. 特殊人群用药：对于肝功能中度或重度受损患者，建议将每日剂量调整为110毫克，并与食物同服。此外，孕妇及哺乳期女性用药安全性尚未得到充分验证，需慎重使用。
4. 药物相互作用：ORLADEYO可能与其他药物发生相互作用，例如与P-糖蛋白诱导剂或CYP2D6/CYP3A4代谢酶抑制剂联合使用时，可能影响疗效或增加副作用风险。

ORLADEYO（贝罗司他）的未来应用潜力

尽管ORLADEYO主要用于预防HAE发作，但其作用机制为相关疾病的治疗探索提供了新思路。作为一种口服血浆激肽释放酶抑制剂，ORLADEYO的成功上市标志着医学界在罕见病治疗领域取得了重要进展。未来，随着更多研究的深入，类似药物或将为其他相关疾病的治疗提供全新解决方案。

ORLADEYO的推出为遗传性血管性水肿的预防性治疗树立了新标杆。爱尔兰卫生服务管理局的推荐，不仅为当地患者带来了切实的治疗选择，也彰显了该药物在国际市场的认可度。对于患者而言，这一每日一次的口服药物无疑是治疗方式的一大革新。而对于医疗界，这则进一步推动了罕见病领域的研究与实践，为更多患者提供有效且便捷的治疗方案。

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