FDA批准OriCAR-017用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤

在最新的一项重大决定中，美国食品和药物管理局（FDA）已批准OriCAR-017的探索性新药申请，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。这一突破性决定标志着OriCAR-017在临床开发中迈出了关键的一步，为患有这一艰难疾病的患者提供了新的治疗希望。

POLARIS研究支持

OriCAR-017的探索性新药（IND）申请获批得到了POLARIS研究（NCT05016778）的支持。这一决定为OriCAR-017的美国临床开发提供了正式的授权，将进一步推动这一创新疗法在临床实践中的应用。

POLARIS研究结果

在POLARIS研究中，OriCAR-017展现出了引人注目的疗效。根据国际骨髓瘤工作组（IMWG）的标准，所有10名复发/难治性多发性骨髓瘤患者对该疗法均有积极反应，总体反应率（ORR）达到了100%。其中，严格完全缓解率为80%，在28天内检测到了100%的极小残留病变消失率，这一结果在3个月时得到了进一步确认。

研究中40%的患者患有骨髓外病变，50%的患者曾接受过前BCMA CAR T细胞治疗，70%的患者存在高危细胞遗传学异常，70%的患者的ECOG表现状态为2，80%的患者属于国际分期系统的II期和III期疾病。在安全性方面，OriCAR-017耐受性良好，未报告免疫效应细胞相关性神经毒性综合症、小脑疾病或迟发性感染。

Oricell Therapeutics的期望

OriCAR-017是一种CAR T细胞疗法，旨在专门靶向GPRC5D。通过利用Oricell独有的平台和专业的CMC（化学、制造和控制）技术，这种疗法经过工程设计，以实现最佳的结合、增强的持久性以及通过焕发活力的CAR-T细胞实现卓越的抗肿瘤疗效。

该公司联合创始人兼首席科学官Peter He在一份新闻稿中表示：“OriCAR-017在安全性、疗效和持久性方面的明确优势特性令人激动不已，将在全球范围内显著惠及多发性骨髓瘤患者。十年的研发不仅积累了OriCAR-017的丰富经验，还构建了强大而整合的技术平台，为液体和固体肿瘤生成独特的CAR-T产品。”

临床发展即将启动

随着FDA对OriCAR-017的IND批准，Oricell Therapeutics现在可以在美国启动OriCAR-017的临床开发，无需延误。这项单臂、开放标签、剂量递增的研究旨在评估OriCAR-017在标准治疗失败的多发性骨髓瘤患者中的安全性、耐受性、细胞动力学和初步疗效。

研究纳入了年龄在18至75岁之间、预期寿命超过12周、ECOG表现状态≤ 2的患者，这些患者根据2018年IMWG标准被诊断为多发性骨髓瘤。骨髓浆细胞中GPRC5D的表达必须超过20%或在免疫组化中对肿瘤组织呈阳性，曾接受至少3种不同机制的药物治疗，治疗失败或在最后一次治疗或治疗结束后6个月内进展或复发，肺功能正常，氧饱和度大于92%。此外，患者必须接受心脏超声检查，显示正常的舒张功能，左室射血分数≥50%，无严重心律失常，肝脏和肾脏功能正常，并且不能患有心脏病或冠心病。

研究的主要终点包括限制剂毒性、不良事件和严重不良事件。次要终点包括CAR-T细胞的浓度、ORR、疾病控制率、缓解持续时间、无进展生存和总生存。这一新型CAR-T细胞疗法的临床研究将为未来治疗多发性骨髓瘤的方式提供更多见解。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。