FDA授予opaganib(Yeliva,ABC294640)神经母细胞瘤孤儿药资格认定
在医学领域的不断探索中，新的药物和治疗方法不断涌现，为患者带来了希望。其中，Opaganib（Yeliva，ABC294640）作为一种新型药物，正逐渐引起人们的关注。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予 Opaganib 孤儿药称号，用于治疗神经母细胞瘤患者。这一消息为神经母细胞瘤的治疗带来了新的曙光。
一、神经母细胞瘤的危害与现状
神经母细胞瘤是一种严重的疾病，它由未成熟的神经细胞发展而来，是儿童最常见的颅外实体肿瘤，约占儿童癌症相关死亡的 15%。这种疾病通常影响 5 岁或以下的儿童，但也可能发生在年龄较大的儿童身上。在美国，每年大约有 650 例新的神经母细胞瘤病例被诊断出来。目前，神经母细胞瘤的一般治疗策略包括手术、化疗、放疗，有时还包括靶向治疗或免疫治疗。
神经母细胞瘤的发展给患者及其家庭带来了巨大的痛苦和负担。由于其病情的复杂性和严重性，寻找新的有效治疗方法一直是医学研究的重点。
二、Opaganib 的特性与作用
Opaganib 是一种具有独特特性的药物。它是一种专利的、正在研究中的、宿主导向的、可能具有广泛作用的药物。作为一种口服药物，Opaganib 是一种鞘氨醇激酶 -2 选择性抑制剂，具有抗癌、抗炎和抗病毒活性。
在临床前研究中，Opaganib 已显示出治疗肾纤维化的积极结果。此外，它还具有潜在的针对多种肿瘤、放射防护、病毒、炎症和胃肠道适应症的能力。目前，Opaganib 正在开发用于治疗多种疾病，包括肥胖相关综合征、前列腺癌、胆管癌、胃肠道急性放射综合征、硫芥暴露、COVID – 19、埃博拉等。
三、Opaganib 的孤儿药认定及意义
孤儿药认定的背景
Opaganib 此次获得 FDA 授予的孤儿药称号，用于治疗神经母细胞瘤患者，并非首次获得孤儿药认定。在此之前，Opaganib 已获得 FDA 授予的用于治疗胆管癌的孤儿药称号。这两次孤儿药认定，充分显示了 Opaganib 在肿瘤治疗领域的潜力。
孤儿药认定的意义
孤儿药认定为 Opaganib 的发展带来了诸多好处。首先，获得孤儿药称号意味着如果 Opaganib 在神经母细胞瘤治疗中获得批准，将享有 7 年的市场独占期。这为药物的研发和推广提供了充足的时间和空间。
其次，孤儿药认定还带来了加速开发和审查时间的好处。这对于急需新治疗方法的神经母细胞瘤患者来说，意味着更快地获得可能有效的治疗药物。
此外，孤儿药认定还可能带来潜在的资助和税收抵免。这些资源可以进一步支持 Opaganib 的研发和临床研究，加快药物的上市进程。
四、Opaganib 的临床研究进展
- 胆管癌和前列腺癌的研究
Opaganib 已经在胆管癌和前列腺癌的治疗中进行了临床研究。在一项针对晚期不可切除胆管癌患者的 2a 期临床研究（NCT03377179）中，Opaganib 表现出了良好的效果，这也促使 FDA 授予其用于胆管癌治疗的孤儿药称号。
此外，一项由研究者发起的针对前列腺癌患者的 2 期研究（NCT04207255）也已完成入组。目前，在南卡罗来纳医科大学霍林斯癌症中心和埃默里大学，对该研究的患者随访正在进行中。
- 其他疾病的研究
除了胆管癌和前列腺癌，Opaganib 还在其他多种疾病的治疗中进行研究。例如，一项 1 期化学放射治疗研究方案也已准备好提交给 FDA 进行新药研究申请。
五、Opaganib(Yeliva,ABC294640) 的未来展望
Opaganib (Yeliva,ABC294640)作为一种具有广泛潜力的药物，其未来发展前景令人期待。RedHill 的首席科学官 Mark Levitt 博士在新闻发布会上表示：“RedHill 很自豪能够在 Opaganib 获得胆管癌的孤儿药认定后，再次在肿瘤领域获得孤儿药认定。神经母细胞瘤是最常见的婴儿期恶性肿瘤，迫切需要新的治疗选择。这一认定进一步增加了 Opaganib 作为一种新型肿瘤治疗药物的潜力。”
Opaganib 具有广泛的肿瘤治疗潜力，在前列腺癌和胆管癌等实体瘤癌症中具有良好的初步临床数据。此外，来自美国政府支持的一系列临床前研究和 Apogee 进行的各种适应症研究的数据也显示了其潜力，包括放射防护以及与 RedHill 的 RHB – 107 联合使用。RedHill 还预计在一项外部资助的 2 期研究中测试 Opaganib 在激素受体途径抑制治疗中的增敏作用。
总之，Opaganib 的出现为神经母细胞瘤患者带来了新的希望。随着临床研究的不断深入，相信 Opaganib 将在肿瘤治疗领域发挥更大的作用，为更多的患者带来福音。同时，我们也期待着更多的创新药物和治疗方法的出现，为人类的健康事业做出更大的贡献。
注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。
