Omjjara(Momelotinib,莫洛替尼)治疗骨髓纤维化获得日本批准

近日，日本厚生劳动省批准了格兰素史克（GlaxoSmithKline）开发的莫洛替尼Momelotinib（商品名：Omjjara）用于治疗骨髓纤维化患者。这一决定得到了来自三期临床试验MOMENTUM（NCT04173494）和SIMPLIFY-1（NCT01969838）的数据支持。骨髓纤维化是一种复杂的血液癌症，其症状包括脾脏肿大、疲劳、夜间盗汗和骨痛等，同时伴有贫血问题，这些症状不仅影响患者的生活质量，还可能导致治疗中断和对定期输血的依赖。Omjjara的批准为日本的骨髓纤维化患者提供了新的治疗选择。

MOMENTUM试验探讨

研究背景和设计

MOMENTUM试验是一项双盲、活性对照的三期研究，旨在评估Momelotinib相对于Danazol的疗效和安全性。研究共招募了195名患有原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或血小板减少症后骨髓纤维化的患者。所有参与者均为18岁以上，且此前至少接受过90天的JAK抑制剂治疗。试验的主要终点是治疗24周后症状评分减少50%以上的患者比例。

主要结果

在接受Momelotinib治疗的患者中，有25%在第24周时症状评分（TSS）减少了50%以上，而接受Danazol治疗的患者中这一比例仅为9%，两组间差异为16%。此外，Momelotinib组有22%的患者脾脏体积减少了35%以上，而Danazol组仅为3%，两组间差异为18%。在输血独立性方面，Momelotinib组和Danazol组的比例分别为30%和20%，显示出Momelotinib具有一定的优势。

安全性分析

Momelotinib的安全性评估显示，最常见的不良事件包括血小板减少、腹泻、出血、疲劳、恶心和细菌感染等。其中，严重不良事件（≥3级）发生率较高的是血小板减少（22%）和细菌感染（8%）。总体来看，Momelotinib在管理骨髓纤维化症状方面表现出显著疗效，同时具有可接受的安全性。

SIMPLIFY-1试验回顾

研究背景和设计

SIMPLIFY-1试验是一项双盲、活性对照的三期研究，旨在评估Momelotinib与Ruxolitinib（商品名：Jakafi）在初治骨髓纤维化患者中的疗效。研究共招募了432名患者，随机接受每日一次的Momelotinib或每日两次的Ruxolitinib治疗。主要终点是治疗24周后脾脏体积减少35%以上的患者比例。

主要结果

研究结果显示，Momelotinib在减少脾脏体积方面表现出与Ruxolitinib相当的疗效，两组间的差异为9%。在输血独立性方面，Momelotinib组的比例为66.5%，显著高于Ruxolitinib组的49.3%。这表明，Momelotinib在改善贫血症状方面具有明显优势。

安全性分析

在贫血患者亚组中，最常见的不良事件包括头晕、疲劳、细菌感染和出血等。其中，严重不良事件的发生率较低，大多数不良事件为轻度或中度。这进一步证明了Momelotinib在贫血患者中具有良好的安全性和耐受性。

综上所述，莫洛替尼Momelotinib（Omjjara）在治疗骨髓纤维化方面展示了卓越的疗效和安全性，特别是在缓解症状、减少脾脏体积和提高输血独立性方面表现突出。其在日本的批准为骨髓纤维化患者提供了新的希望，极大地改善了患者的生活质量。这一突破性进展标志着骨髓纤维化治疗领域的一个重要里程碑，也为全球其他地区的治疗方案提供了宝贵的借鉴。未来，随着进一步研究的开展和更多临床数据的积累，我们有望看到Momelotinib在更多国家和地区的应用，造福更多患者。

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