FDA批准细胞疗法Omisirge（omidubicel-onlv）用于血癌患者降低干细胞移植后感染风险

美国食品和药物管理局批准了Omisirge（omidubicel-onlv），这是一种经过大幅修改的同种异体（供体）脐带血细胞疗法，可加速体内中性粒细胞（白细胞的一个子集）的恢复并降低感染风险。该产品适用于 12 岁及以上计划在清髓性预处理方案（放疗或化疗等治疗）后进行脐带血移植的血癌成人和儿科患者。

“该批准是血癌患者细胞疗法治疗的重要进展，”FDA生物制剂评估和研究中心主任Peter Marks博士说。“加速身体白细胞的回归可以减少与干细胞移植相关的严重或压倒性感染的可能性。这一批准反映了FDA继续致力于支持开发危及生命的癌症的创新疗法。

血癌是一种由血液中细胞不受控制的生长引起的癌症，破坏了血细胞执行其正常功能的能力。这种异常的细胞生长通常始于骨髓，骨髓由干细胞组成，这些干细胞形成体内具有特定功能的不同类型的血细胞。血癌约占美国每年所有癌症病例的10%，血癌可能是致命的，根据多种因素（包括诊断出的特定血癌类型）具有不同的存活率。这种类型的癌症还会对身体造成严重和破坏性的影响，并导致疲劳、骨骼和关节疼痛、盗汗、感染、虚弱、体重减轻和发烧等症状。

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干细胞移植是血癌的常见治疗方法。它涉及将健康的干细胞放入体内，以帮助恢复血细胞的正常生产和功能。健康干细胞的一个来源是脐带血。通常，在接受这种移植之前，患者将接受一系列治疗，以去除自己的干细胞并为新的干细胞做好准备。这个过程可能包括接受放疗或化疗等治疗，这两种疗法都可能削弱个体的免疫系统。因此，这种治疗的频繁和严重风险是发生严重，有时甚至是致命的感染。

Omisirge作为单次静脉注射剂量给药，由来自脐带血的人同种异体干细胞组成，这些干细胞用烟酰胺（维生素B3的一种形式）处理和培养。每个剂量都是患者特异性的，包含来自同种异体预筛选供体的健康干细胞，这意味着它来自不同的个体，而不是使用患者自己的细胞。

Omisirge的安全性和有效性得到了一项随机多中心研究的支持，该研究比较了Omisirge移植与脐带血移植，受试者年龄在12至65岁之间。该研究共招募了125名受试者。研究中的所有受试者都确认了血癌。Omisirge的功效基于受试者中性粒细胞（一种有助于保护身体免受感染的白细胞）恢复所需的时间以及移植后感染的发生率。

随机接受Omisirge治疗的患者中，87%的患者在接受该产品治疗后的中位数12天内实现了中性粒细胞恢复，而随机接受脐带血移植的患者中，这一比例为83%，中位数为22天。移植后100天内，接受Omisirge治疗的患者中有39%出现细菌或真菌感染，而接受脐带血治疗的对照组中有60%的患者出现细菌或真菌感染。

用Omisirge治疗有可能引起严重的副作用，在评估使用该产品的风险和益处时必须考虑这一点。与所有批准的脐带产品类似，该标签带有盒装警告，用于输液反应、移植物抗宿主病（GvHD – 供体骨髓或干细胞攻击移植受者时发生的疾病）、植入综合征（以非感染性发热和皮疹为特征）和移植失败（当新细胞不产生白细胞时发生， 红细胞和血小板）。

与Omisirge相关的最常见不良反应包括感染，GvHD和输液反应。接受Omisirge治疗的患者应监测输液反应，GvHD，植入综合征，移植失败，来自供体细胞的严重感染或罕见遗传疾病的体征和症状，以及继发性恶性肿瘤（可以从原始部位扩散或在治疗后出现的癌症）的终生监测。

参考来源：FDA Approves Cell Therapy for Patients with Blood Cancers to Reduce Risk of Infection Following Stem Cell Transplantation

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