Olverembatinib在SDH缺陷型胃肠道间质瘤中显示出早期活性和耐受性

胃肠道间质瘤（GIST）及副神经节瘤患者的治疗一直是临床挑战的焦点之一。然而，2024年美国临床肿瘤学会年会上发布的一项研究结果为这一领域带来了新的希望。据报道，一种名为Olverembatinib（HQP1351）的药物在对抗酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药、缺乏琥珀酸脱氢酶（SDH）的GIST和副神经节瘤患者中显示出了抗肿瘤活性。

研究设计及患者特征

该项开放标签、多中心研究（NCT03594422）被定义为迄今为止最大规模的全球前瞻性临床试验，评估了一种针对SDH缺乏GIST的TKI。Olverembatinib在这项研究中展现了23.1%的总体缓解率（ORR），其中包括6例部分缓解（PR）。临床获益率达到92.3%，有24名患者的PR或稳定疾病持续超过16周或4个周期。患者的治疗中位持续时间为15.6个月（范围1.8-42.3个月）。

中国广州中山大学肿瘤中心的朱海波医生在数据发布会上表示：“Olverembatinib在SDH缺乏GIST中显示出了令人鼓舞的临床疗效。”

预临床研究及机制

Olverembatinib作用于多种激酶，包括BCR-ABL、KIT、SRC、FGFR和PDGFRA。该药目前已在中国获批，用于治疗TKI耐药的慢性期CML和T315I突变的加速期CML，以及对第一代和/或第二代TKI耐药和/或耐受的成年慢性期CML患者。预临床模型显示，Olverembatinib在TKI耐药的GIST细胞系中具有强效的抗增殖活性。

临床试验及安全性

在2023年美国临床肿瘤学会年会上，朱海波医生和研究人员分享了对TKI耐药的转移性SDH缺乏GIST患者使用Olverembatinib的初步数据，结果显示临床获益率达到93.8%，并且该药物耐受性良好。

研究人员在这项1期研究中评估了Olverembatinib在晚期或转移性GIST以及其他固体肿瘤中的安全性和有效性。入选患者接受了Olverembatinib口服，剂量范围为20mg至50mg，每28天一次，推荐的2期剂量为40mg，适用于12至18岁的成人和青少年。

这项1期研究为SDH缺乏GIST及副神经节瘤患者的治疗带来了新的曙光。Olverembatinib在临床实践中显示出了令人鼓舞的疗效和安全性，为这一难以治疗的患者群体提供了新的治疗选择。未来，随着即将展开的3期临床研究，Olverembatinib有望成为这一领域的标杆性治疗药物，从而填补当前治疗空白，为患者带来更多希望和机会。

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