Olezarsen治疗家族性乳糜微粒血症综合征获FDA优先审查

在现代医学的不断进步中，罕见疾病的治疗成为了一个重要的研究领域。家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）就是其中之一，这种罕见的遗传性疾病长期以来困扰着患者。近日，Ionis制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经同意优先审查其新药Olezarsen的申请，该药物用于治疗FCS成人患者。这一进展为FCS患者带来了新的希望，标志着治疗领域的重大突破。

家族性乳糜微粒血症综合征的背景

家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，由于脂蛋白脂肪酶（LPL）基因突变，导致患者血浆中乳糜微粒积聚，进而引发严重的高甘油三酯血症。FCS患者必须依靠极其严格的饮食控制来管理健康风险，因为目前尚无有效的药物治疗。这种病症不仅影响了患者的生活质量，还带来了多种健康并发症，特别是急性胰腺炎的风险。

Olezarsen的研发和作用机制

Olezarsen是一种RNA靶向研究性配体结合反义（LICA）药物，旨在抑制载脂蛋白C-III（apoC-III）的产生。载脂蛋白C-III是一种在肝脏中产生的蛋白质，它调节血液中的甘油三酯代谢。通过减少apoC-III的产生，Olezarsen可以显著降低患者的甘油三酯水平，从而改善FCS患者的病情。

临床试验数据支持

Olezarsen的新药申请得到了双盲、安慰剂对照的3期BALANCE研究的数据支持。该研究纳入了66名确诊为FCS的成年患者，参与者被随机分配到每4周接受一次80mg或50mg的Olezarsen注射，或安慰剂注射。主要研究终点是6个月时空腹甘油三酯水平相对于基线的百分比变化，次要终点包括apoC-III水平的变化和急性胰腺炎的发生率。

研究结果显示，与安慰剂相比，80mg剂量的Olezarsen显著降低了患者的甘油三酯水平，达到了统计学显著性（-43.5个百分点；95% CI，-69.1，-17.9；P <.001）。50mg剂量的治疗在主要终点上未达到统计学意义。此外，80mg和50mg组的apoC-III水平也显著降低，分别为-73.7个百分点和-65.6个百分点。至第53周，每组Olezarsen组均报告1例急性胰腺炎事件，而安慰剂组报告了11例。

Olezarsen的前景和未来发展

如果Olezarsen获得FDA批准，它将成为美国第一个用于治疗FCS的药物，为患者提供新的治疗选择。除了FCS，Ionis公司还在评估Olezarsen治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的效果。这种常见的危及生命的疾病同样需要有效的治疗方案，以减少严重健康并发症的发生。Ionis正在进行的三项3期临床试验（CORE、CORE2和ESSENCE）已于2024年上半年完成招募，其试验数据预计将于2025年下半年公布。

结论

Olezarsen的研发和即将进行的FDA优先审查，标志着治疗家族性乳糜微粒血症综合征的一个重要里程碑。对于这一罕见疾病的患者来说，Olezarsen可能带来革命性的治疗效果，显著改善他们的生活质量。此外，Olezarsen在治疗严重高甘油三酯血症中的潜力也值得期待。未来，随着更多临床数据的公布，我们有理由相信，这一新药将为更多患者带来福音，为医学界攻克罕见疾病树立新的标杆。

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