加拿大卫生部将审查Ojjaara(momelotinib,莫洛替尼)治疗骨髓纤维化的新药申请

近日，GlaxoSmithKline公司宣布，加拿大卫生部将对Ojjaara(momelotinib,莫洛替尼)在髓纤维化患者中的新药申请进行审查。这一消息为那些髓纤维化患者带来了希望，也标志着医学领域对于这一治疗新方向的重视。

Ojjaara(momelotinib,莫洛替尼)在SIMPLIFY-1试验中的效果

SIMPLIFY-1试验包括了之前接受JAK抑制剂治疗的髓纤维化患者（n = 432）。他们在为期24周的时间里每日一次口服Ojjaara(momelotinib,莫洛替尼)，或每天两次口服调整剂量的Ruxolitinib（Jakafi）。接受Ruxolitinib治疗的患者可以交叉转投Ojjaara(momelotinib,莫洛替尼)治疗。

在181名有基线贫血的患者中，中位年龄为68岁（范围，25-86），其中67%的患者年龄超过65岁。此外，59%的患者为男性，81%为白人。在疾病方面，63%的患者患有原发性髓纤维化，13%患有血多红症后的髓纤维化，24%患有血小板减少性出血后的髓纤维化。在疾病风险方面，大多数患者患有高危疾病（71%），其次是中度-2风险疾病（25%）和中度-1风险疾病（4%）。Ruxolitinib组中44%的患者在基线时处于输血独立状态，而Ojjaara(momelotinib,莫洛替尼)组中为29%。该研究的主要终点是达到35%或更高的脾脏容积反应（SVR）。

在安全性方面，至少有20%的患者报告的最频繁的不良事件（AEs）包括头晕（任何级别，24%; 3级以上，1%），疲劳（22%; 0%），细菌感染（21%; 8%），出血（21%; 1%），血小板减少（21%; 11%），腹泻（20%; 1%），恶心（20%; 0%），腹痛（18%; 1%），咳嗽（14%; 0%），低血压（14%; 2%），四肢疼痛（12%; 0%），发热（12%; 1%），皮疹（12%; 0%），肾和泌尿道感染（12%; 1%），肝酶升高（11%; 4%），头痛（11%; 0%），周围水肿（11%; 0%），心律失常（8%; 2%），感觉异常（8%; 0%），肺炎（8%; 8%），呕吐（8%; 0%），背痛（7%; 1%），病毒感染（6%; 0%）和维生素B1缺乏（6%; 0%）。

MOMENTUM研究的深入分析

MOMENTUM研究纳入了原发性髓纤维化、血多红症后髓纤维化或血小板减少性出血后的髓纤维化患者（n = 195）。根据国际预后评分体系动态评估标准，患者有症状，且患有高危、中度-2风险或中度-1风险疾病。患者需至少18岁，并且ECOG表现状态不得大于2。

他们以2:1的比例随机接受每日一次200毫克Ojjaara(momelotinib,莫洛替尼)或每天两次300毫克Danazol治疗24周。对照组的患者被允许交叉转投Ojjaara(momelotinib,莫洛替尼)治疗。该研究的主要终点是在第24周与基线相比，MFSAF v4.0 TSS减少50%或更多。其他重要的终点包括输血独立的实现、SVR、MFSAF v4.0 TSS与基线的变化以及未接受输血的患者的百分比。

研究参与者的中位年龄为71岁（范围，38-86），其中79%至少65岁。此外，63%的患者为男性，81%为白人。按疾病类型划分，大多数患者患有原发性髓纤维化（64%），其次是血多红症后髓纤维化（19%）和血小板减少性出血后髓纤维化（17%）。在风险方面，大多数患者患有中度-2风险疾病（57%），其次是高危疾病（35%）和中度-1风险疾病（5%）。在研究开始时的8周内，79%的患者接受了红细胞（RBC）输血，接受输血单位的中位数为4个（四分位数范围，1-6）。

在基线时，调查组中13%的患者处于输血独立状态，而对照组中为15%。基线时，血红蛋白计数中位数为8 g/dL，血小板计数中位数为96 × 10^9/L（范围，24-733）。基线时，可触及的脾脏长度中位数为左肋缘下11厘米，而通过MRI或CT测得的脾脏中央容积中位数为2105 cm^3（范围，609-9717）。

在Ojjaara(momelotinib,莫洛替尼)组中报告的最常见的所有级别的毒性不良事件，其中5%或更多的患者经历，包括血小板减少症（28%），腹泻（22%），出血（22%），疲劳（21%），恶心（16%），细菌感染（15%），腹痛（13%），病毒感染（12%），瘙痒（11%），肝酶升高（10%），发热（10%），咳嗽（8%），感觉异常（8%），头晕（8%）和呕吐（8%）。

Ojjaara(momelotinib,莫洛替尼)的最常见的3级或更高级别的不良事件（AEs）包括血小板减少症（22%），细菌感染（8%），病毒感染（5%），出血（2%），疲劳（2%），恶心（2%），瘙痒（2%），肝酶升高（2%），发热（2%），头晕（2%），感觉异常（1%），腹痛（1%）和呕吐（1%）。

在Ojjaara(momelotinib,莫洛替尼)的临床试验中，SIMPLIFY-1和MOMENTUM试验的数据表明，这一药物在改善髓纤维化患者的脾脏容积反应、肿瘤症状评分、输血独立性等方面取得了显著的临床效果。加拿大卫生部对Ojjaara(momelotinib,莫洛替尼)的新药审查使得这一治疗方案更接近于在髓纤维化患者中的正式应用。然而，随着Ojjaara(momelotinib,莫洛替尼)的进一步研究，我们期待着更多的数据和长期效果的评估，以更全面地了解其在髓纤维化治疗中的地位。这一进展为患者提供了新的希望，也为医学领域的发展指明了一条潜在的创新途径。

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