5月

Ojemda(Tovorafenib)可限制低级别胶质瘤的认知影响及保持患者生活质量

低级别胶质瘤是一种在儿童和青少年中相对罕见但严重的神经系统肿瘤。传统治疗方法往往面临着一系列风险，包括对生活品质和认知功能的影响。然而，随着Ojemda（Tovorafenib）的加速FDA批准，新的曙光可能正在向患者群体招手，为他们带来更为安全和有效的治疗选择。

Ojemda可能为患有低级别胶质瘤的儿童提供更安全的治疗选择。

近期，Ojemda（Tovorafenib）在食品和药物管理局（FDA）的加速批准是“令人兴奋的”，尤其是因为它可能以其他疗法无法做到的方式保留了患者的生活品质和认知功能。

Ojemda是首个获得FDA批准的治疗儿童低级别胶质瘤且携带BRAF融合基因的药物，据北卡罗来纳州杜克癌症研究所的小儿神经肿瘤学家丹尼尔·兰迪博士介绍。这种药物通过阻止无法手术切除的肿瘤的生长来发挥作用。

传统的治疗方法包括手术、放射治疗和化疗。然而，兰迪解释说，这些方法并不理想，因为它们可能会对儿童造成永久性伤害。

“像放射治疗这样的治疗，它是能量输送，我们非常努力不使用，特别是对年轻人来说，”兰迪说。“放射治疗可能会导致长期的认知损伤。接受过放射治疗的一些患者形成新记忆或学习处理速度更困难。”

在所有治疗方法中，兰迪表示，Ojemda是一种“非常耐受的药物，在控制肿瘤的同时，对接受它治疗的患者的生活质量非常好。”

然而，兰迪表示，Ojemda仍然存在一些未满足的需求，需要进行更多的研究。

“我们不知道Ojemda是比其他治疗方法更好还是更差，我们不知道化疗和其他口服靶向治疗是否在这方面更好还是更差，”他说。“Ojemda绝对是一种令人兴奋的药物，小儿低级别胶质瘤社区对能够拥有这种药物感到兴奋。”

Ojemda的批准基于FIREFLY-1临床试验的发现，根据FDA关于批准的新闻稿。

该二期试验评估了大约140名低级别胶质瘤患者，根据ClinicalTrials.gov的列表。参与研究的患者年龄在6个月到25岁之间，并携带BRAF融合基因，如BRAF V600突变。

“这项研究的主要目标是根据MRI扫描确定肿瘤的生长程度或不生长程度，”兰迪解释说。“该研究还考虑了视力结果，这是一个重要的参数。许多这些肿瘤影响视力或将视力置于风险之中。这些数据未被编制或报告为批准的一部分，但这是研究的一个重要组成部分。”

这项试验也是一项单臂研究，兰迪解释说，这意味着它没有将Ojemda与另一种治疗方法进行比较。

“[Ojemda现在]已经在商业上流通，获取这种药物更加容易，”他说。“它作为一种治疗方法的存在是有说服力的，因为FIREFLY-1研究的数据还没有与其他药物进行头对头比较。”

在二期研究之后，一项名为FIREFLY-2的三期试验将比较Ojemda和同一患者群体中的标准化疗的治疗效果。根据ClinicalTrials.gov的列表，该研究预计将招募约400名患者。

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