DA批准Ogsiveo（nirogacestat）用于患有硬纤维瘤的成人患者

2023年11月27日，SpringWorks Therapeutics, Inc.宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其口服γ分泌酶抑制剂Ogsiveo™（Nirogacestat）用于治疗需要全身治疗的成年患者的进展性硬纤维瘤。这标志着患有硬纤维瘤的患者迎来了第一个FDA批准的治疗方案，为这一罕见疾病的治疗带来了新的希望。

Ogsiveo的重要性

Ogsiveo是一种口服γ分泌酶抑制剂，已被FDA批准用于治疗患有进展性硬纤维瘤的成年患者。该药物获得了突破性疗法、快速通道和孤儿药物认定，为硬纤维瘤患者提供了全新的治疗选择。

SpringWorks首席执行官Saqib Islam表示：“我们团队为能够为硬纤维瘤患者提供第一个获得FDA批准的治疗方案感到荣幸。这个社区一直在等待一种不仅能够缩小肿瘤，而且还能显著改善疼痛的有效治疗方法，因为疼痛是患有硬纤维瘤的患者最具破坏性的症状。我们对广泛的适应症标签感到满意，其中包括所有进展性成年患者，并明确提到疼痛的改善，我们相信Ogsiveo有望成为患有这些毁灭性肿瘤的人的新的标准治疗。这对硬纤维瘤社区来说是一个划时代的时刻，我们要对参与使Ogsiveo在美国上市的患者、家庭、研究者和倡导团体表示感谢。”

硬纤维瘤的挑战

硬纤维瘤是一种局部侵袭性和侵袭性的软组织肿瘤，可能导致重大的患病率。此外，当影响到重要结构时，硬纤维瘤可能具有危及生命的风险。尽管硬纤维瘤不会转移，但它们通常对现有的非标签系统疗法具有耐药性，并且在手术切除后的复发率高达77%。硬纤维瘤专家和治疗指南现在推荐系统疗法作为大多数需要治疗的肿瘤位置的一线干预，而不是手术。

Mrinal M. Gounder，纽约市滑铁卢大学附属斯隆凯特琳癌症中心（MSK）的肉瘤医学肿瘤学家表示：“硬纤维瘤可能对人们的生活产生重大影响，由于其侵袭性和高复发率，难以管理。Ogsiveo是一种高度创新的疗法，其疗效数据显示出显著的抗肿瘤活性和硬纤维瘤症状的显著改善。作为一名治疗医生，在DeFi试验中看到Ogsiveo在主要和所有关键次要终点上实现了统计学上显著且具有临床意义的改善，同时还具有可管理的安全性，令人鼓舞。这次批准对患者来说是一次重要的治疗进展。”

临床试验数据支持的批准

Ogsiveo的FDA批准基于Phase 3 DeFi试验的结果，这些结果于2023年3月9日发表在《新英格兰医学杂志》上。Ogsiveo满足了改善无进展生存（PFS）的主要终点，显示与安慰剂相比，疾病进展的风险减少了71%（风险比（HR）= 0.29（95% CI：0.15, 0.55）；p < 0.001）。Ogsiveo组的无进展生存中位数未达到，而安慰剂组为15.1个月。基于RECIST v1.1的经确认的客观缓解率（ORR）为Ogsiveo组为41%，安慰剂组为8%（p < 0.001）；Ogsiveo组的完全缓解率为7%，安慰剂组为0%。首次缓解的中位时间为Ogsiveo为5.6个月，安慰剂为11.1个月。无论是性别、肿瘤位置、肿瘤焦点性、治疗状态、以前的治疗、突变状态还是家族性腺瘤性息肉症的历史，Ogsiveo在PFS和ORR的改善都更有利。Ogsiveo还表现出对患者报告结果（PROs）的早期和持续改善，包括疼痛（p < 0.001）、硬纤维瘤特异症状（p < 0.001）、身体/角色功能（p < 0.001）和整体健康相关生命质量（p ≤ 0.01）。

Ogsiveo表现出可管理的安全性和耐受性。在接受Ogsiveo的患者中，报告的最常见不良事件（>15%）包括腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸急促。请参阅以下重要安全信息，包括与腹泻、卵巢毒性、肝毒性、非黑色素皮肤癌、电解质异常和胚胎-胎儿毒性有关的警告和注意事项。

关于OGSIVEO™（Nirogacestat）

OGSIVEO™（Nirogacestat）是一种口服选择性小分子γ分泌酶抑制剂，已获得美国批准，用于治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤的成年患者。

OGSIVEO在美国未获得任何其他适应症的批准，也未获得任何其他卫生主管机构在其他司法辖区的批准。

SpringWorks还在与行业和学术界领导合作，作为多个B细胞成熟剂（BCMA）联合疗法方案的一部分，评估Nirogacestat作为卵巢颗粒细胞瘤患者和多发性骨髓瘤患者的潜在治疗方法。

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