EMA验证Ogsiveo(nirogacestat)治疗硬纤维瘤的营销授权申请

在医学领域，罕见肿瘤往往是治疗挑战的一个焦点。而对于一种罕见的肿瘤——硬纤维瘤（desmoid tumors）的治疗尤为重要，尤其是在欧洲。在这个背景下，欧洲药品管理局（EMA）最近对一项营销授权申请进行了验证，该申请旨在获得对Ogsiveo(nirogacestat)用于治疗硬纤维瘤患者的批准。这一举动标志着欧盟可能将首次批准一种针对硬纤维瘤的药物，从而为患者提供新的治疗选择。

关键发现与结果

在进行的DeFi试验中，研究人员发现，口服γ-分泌酶抑制剂Ogsiveo(nirogacestat)在硬纤维瘤患者中表现出了显著的疗效。该试验的主要终点是进展生存期（PFS），结果显示，与安慰剂相比，Ogsiveo(nirogacestat)治疗组的PFS显著延长，风险降低了71%。此外，Ogsiveo(nirogacestat)治疗组的总体反应率（ORR）也明显提高，并且在患者报告的结果（PROs）方面也表现出积极的变化。这些结果为Ogsiveo(nirogacestat)在欧洲获得批准提供了强有力的支持。

DeFi 试验设计与结果

DeFi试验是一项随机分配试验，于2019年5月至2020年8月进行，共纳入142例硬纤维瘤患者。患者被随机分配接受每天两次口服150mg的Ogsiveo(nirogacestat)或安慰剂。试验结果显示，Ogsiveo(nirogacestat)治疗组的PFS明显延长，ORR显著提高，并且患者报告的结果也得到了改善。

安全性评估

Ogsiveo(nirogacestat)显示出了良好的耐受性和可控制的安全性。常见的不良反应包括卵巢毒性、腹泻、恶心、皮疹、疲劳、头痛、口腔炎、腹痛、脱发、咳嗽、呼吸困难和上呼吸道感染。这些不良反应并没有影响患者长期服药的能力。

在治疗罕见肿瘤方面，尤其是对于硬纤维瘤这样的疾病，寻找有效的药物治疗至关重要。欧洲药品管理局对Ogsiveo(nirogacestat)的营销授权申请的验证为欧盟患者提供了一个新的希望。随着进一步的审批和推广，Ogsiveo(nirogacestat)有望成为改变硬纤维瘤治疗格局的一种重要药物，为患者带来更多的机会和希望。

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