欧洲药品管理局接受Obe-cel用于复发/难治成人B-细胞急性淋巴细胞白血病的MAA

欧洲药品管理局（EMA）已接受一项营销授权申请（MAA），旨在寻求批准 obecabtagene autoleucel（obe-cel；前称 AUTO1）用于治疗复发或难治成人 B-细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的患者。这一申请是基于 FELIX 研究的结果，该研究展示了 CAR T 细胞疗法在这一患者群体中的潜在疗效。

研究数据和分析

FELIX 研究概述

FELIX 研究是一项开放标签、多中心的研究，招募了复发/难治 B-ALL 患者。这些患者被分为三个队列：骨髓中至少有 5% 的形态学疾病（队列 A）、处于第二次或更晚的 CR/CRi 且可测量 MRD（队列 B）、以及孤立的非骨髓疾病（队列 C）。

治疗方案和疗效数据

患者在需要时接受过渡治疗。随后，他们接受了氟达拉滨和环磷酰胺的淋巴毁损。CAR T 细胞的目标剂量为 410 × 106 CAR T 细胞，分别在治疗的第 1 天和第 10 天给予。患者根据治疗前 6 天骨髓中的百分比来确定剂量。治疗的主要终点为 CR/CRi，关键的次要终点包括无事件生存、总生存、MRD 阴性率、安全性和反应持续时间。

有效性和安全性分析

总计 127 名患者接受了 obe-cel，其中年龄中位数为 47 岁，男性占 52%。患者的前治疗次数中位数为 2，35% 的患者接受了 3 次或更多次的前线治疗。额外的疗效数据显示，截至 16.6 个月的中位随访时间，6 个月的 EFS 率为 65%，12 个月的 EFS 率为 50%。

安全性评估

obe-cel 的安全性总体上是可接受的。83% 的患者出现了 3 级或更高级别的治疗相关不良事件，其中包括发热性中性粒细胞减少（24%）、贫血（21%）、中性粒细胞减少（21%）和中性粒细胞计数减少（20%）。

欧洲药品管理局的 MAA 接受标志着 obe-cel 在欧洲市场上的潜在上市。随着这一治疗方案在 B-ALL 患者中显示出的显著疗效和可接受的安全性，这项疗法有望为该病患者提供一种全新的治疗选择。未来，随着欧洲和美国的审批进程推进，我们期待看到 obe-cel 在全球范围内为患者带来福音。

通过 FELIX 研究的数据和分析，我们可以看到 obe-cel 在复发/难治 B-ALL 患者中的显著疗效。此外，其安全性方面的表现也是可观的，为该疗法的未来应用提供了有力支持。

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