美国FDA批准NXC-201用于治疗淀粉样蛋白轻链(AL)淀粉样变性的孤儿药认定

Immix Biopharma生物制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准NXC-201用于治疗一种危及生命的血液疾病——轻链淀粉样（AL）淀粉样病的孤儿药物认定（ODD）。NXC-201是一种下一代CAR-T细胞疗法，目前正在进行1b/2a临床试验NEXICART-1（NCT04720313）的评估。

FDA的孤儿产品开发办公室将孤儿认定状态授予旨在安全有效治疗、诊断或预防罕见疾病或在美国影响少于20万人的药物和生物制品。孤儿药物认定提供了一些福利，包括财政激励，以支持临床开发，并在获得监管批准后在美国获得长达7年的市场排他性。

三大好消息：

“我们很高兴为NXC-201在AL淀粉样病中获得FDA的孤儿药物认定，这是目前唯一用于AL淀粉样病开发的临床阶段CAR-T细胞疗法，”Immix Biopharma首席执行官Ilya Rachman博士兼医学博士表示：“我们对为复发和难治性AL淀粉样病患者扩大治疗选择感到兴奋，迄今为止，在我们的NXC-201临床试验中，我们观察到100%的血液学反应率，并在患者的心脏、肝脏和肾脏中表现出器官反应，这些患者之前接受了中位数为6次的早期治疗，但这些治疗以前未能阻止疾病的进展。”Immix Biopharma首席财务官Gabriel Morris补充道：“我们相信一次性治疗NXC-201可以为AL淀粉样病患者提供便捷的治疗选择。”

关于AL淀粉样变性：

AL淀粉样变性是由骨髓中浆细胞的异常引起的一种罕见系统性疾病。这些细胞产生的错误折叠的淀粉样蛋白在组织、神经和器官内外积聚，逐渐影响它们的功能。这会导致进行性和广泛的器官损伤和高死亡率。

AL淀粉样病在美国和欧洲约有30,000至40,000名患者患有，估计每年在美国约有3,000至4,000例新病例。全球年发病率约为15,000例。

根据Grand View Research的数据，淀粉样病市场在2017年达到36亿美元，预计将在2025年达到60亿美元。

获得FDA的孤儿药物认定为NXC-201的治疗潜力提供了肯定，并为AL淀粉样病患者提供了新的希望。这个疾病的治疗前景正在逐渐改善，将为罕见疾病患者带来更多的机会和选择。

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