Niktimvo(axatilimab)获FDA批准用于治疗慢性移植物抗宿主病

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了axatilimab-csfr（商品名：Niktimvo）用于治疗体重至少40公斤的成人和儿科患者的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。这些患者需要在至少接受过两种全身性治疗后，病情仍然进展的情况下，才能使用这一新药。此项批准标志着慢性移植物抗宿主病治疗领域的一个重要进步，为患者带来了新的希望。

AGAVE-201临床试验：突破性研究结果支持批准

Niktimvo的批准是基于一项名为AGAVE-201的2期临床试验。这是一项随机、开放标签、多中心的研究，旨在评估axatilimab在成人和儿科复发或难治性cGVHD患者中的疗效和安全性。试验中的患者均接受过至少两种全身性治疗，并且需要进一步治疗。

AGAVE-201试验中，研究者评估了三种不同剂量的axatilimab。试验结果显示，在接受推荐剂量的79名患者中，Niktimvo的总有效率（ORR）达到了75%。患者的首次反应时间中位数为1.5个月，反应持续时间（DOR）的中位数为1.9个月。更为重要的是，在达到了治疗反应的患者中，60%的患者在随后的12个月内未出现疾病进展或需要新的系统性治疗。

Niktimvo的推荐用法与不良反应

根据临床试验结果，FDA推荐Niktimvo的剂量为每两周一次，按体重每公斤0.3毫克静脉注射，最大剂量为35毫克，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。此方案为患者提供了一个长期控制病情的治疗选择。

然而，使用Niktimvo也伴随着一些常见的不良反应。试验中至少15%的患者出现了以下不良反应：谷草转氨酶升高、感染（病原体不明）、谷丙转氨酶升高、磷酸盐减少、血红蛋白降低、病毒感染、γ谷氨酰转肽酶升高、肌肉骨骼疼痛、脂肪酶升高、疲劳、淀粉酶升高、钙升高、肌酸磷酸激酶升高、碱性磷酸酶升高、恶心、头痛、腹泻、咳嗽、细菌感染、发热和呼吸困难。这些不良反应需要在治疗过程中密切监测，以确保患者的安全。

AGAVE-201试验设计与患者选择标准

AGAVE-201试验中的参与者是接受了异基因造血干细胞移植的患者，年龄为两岁以上，且因慢性移植物抗宿主病而需要系统性免疫抑制。慢性移植物抗宿主病的活动性通过2014年美国国立卫生研究院慢性移植物抗宿主病临床试验标准定义的症状和体征来确认。

研究中，患者必须在至少接受两种全身性治疗后，仍然有cGVHD的复发或难治性表现。患者可以同时有急性和慢性GVHD的症状，也允许存在重叠综合征。此外，16岁及以上的患者必须有至少60分的Karnofsky功能状态评分，而16岁以下的患者则需要至少60分的Lansky功能状态评分。

该试验的排除标准包括：没有cGVHD表现的急性GVHD、筛选时有基础癌症复发或移植后淋巴增殖性疾病的证据、既往患有急性或慢性胰腺炎、既往有肌炎史，或者有研究者认为不适合参加试验的未控制感染或其他严重疾病的患者。此外，先前接受过任何CSF1-R靶向治疗的患者也不符合入组标准。

Niktimvo治疗的多样性与疗效评估

在AGAVE-201试验中，患者被随机分配到三种不同的治疗剂量组：每两周一次0.3毫克/公斤剂量、每两周一次1毫克/公斤剂量或每四周一次3毫克/公斤剂量。试验的主要终点是总有效率（ORR），而次要终点包括在修改后的Lee症状量表上得分显著改善的患者数量、反应持续时间（DOR）、持续反应率、器官特异性反应率和安全性等指标。

研究结果显示，Niktimvo在各剂量组中的总有效率均表现出显著的疗效，尤其是在推荐剂量组中，患者的反应时间和持续时间均达到了预期的临床效果。这一疗效为Niktimvo在cGVHD治疗中的应用奠定了坚实的基础，并为患者提供了一种新的治疗选择。

Niktimvo的批准为慢性移植物抗宿主病的治疗带来了新的希望。对于那些在多种系统性治疗中未能取得满意效果的患者来说，Niktimvo提供了一种有效的替代方案。虽然该药物在使用过程中仍需注意潜在的不良反应，但其显著的临床疗效使其成为cGVHD治疗领域的重要补充。

未来，随着更多临床数据的积累和研究的深入，Niktimvo有望进一步优化其治疗方案，为更多cGVHD患者带来持久的疗效和更好的生活质量。在此基础上，Niktimvo的推广和应用可能会改变cGVHD的治疗格局，帮助更多患者战胜这一挑战性的疾病。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。