行业动态

淋巴滤泡性淋巴瘤（Follicular Lymphoma，FL）是一种B细胞恶性肿瘤，常常难以治愈且易于复发。为了寻求一种更为有效且安全的治疗手段，研究人员投入了大量的努力，希望能够在这一领域取得新的突破。在这个背景下，Parsaclisib，一种强效且高度选择性的PI3Kδ抑制剂，显露出了在复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者中的潜在临床效益。 Parsaclisib：瞄准PI3Kδ的新希望 创新药物引领新趋势 Parsaclisib是一种新型PI3Kδ（磷脂酰肌醇3激酶δ）抑制剂，具有高度的选择性和抑制效能。该药物在之前的研究中已经显示出在复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者中的良好临床效果。为了深入... 查看详情

Akeso股份有限公司今天宣布，首名患者已经接受了ivonescimab的头对头III期试验，ivonescimab是Akeso发现的一种潜在的同类首个研究性PD-1/VEGF双特异性抗体。该III期试验将评估ivonescimab与tislelizumab联合化疗作为局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌(sq-NSCLC)一线治疗的临床疗效和安全性。 ivonescimab针对这一特定适应症的国际多中心III期临床试验目前正在进行中。根据Akeso全球ivonescimab开发合作伙伴Summit Therapeutics发布的ivonescimab最新临床开发计划，ivonescimab联合化... 查看详情

近期，Bloom Science公司宣布了其生物治疗产品BL-001在健康志愿者中治疗Dravet综合征和肌萎缩性侧索硬化症（ALS）的I期临床研究的令人振奋的结果。这一突破性研究为罕见疾病患者带来了希望，为寻找新的治疗途径铺平了道路。 BL-001的良好耐受性和药效动力学 在本次单中心、多次递增剂量、安慰剂对照、随机、双盲研究中，Bloom Science评估了其口服活体生物治疗产品BL-001的安全性和耐受性。32名健康成人志愿者被分为四个队列，接受为期28天的治疗。其中，24名参与者接受了BL-001治疗，其余参与者则接受了安慰剂。 令人振奋的是，BL-001在所有剂量组中表现出良好的耐... 查看详情

再生元制药公司今天宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准Veopoz™(pozelimab-bbfg)用于治疗1岁及以上的成人和儿科CHAPLE患者，也称为CD55缺陷蛋白丢失性肠病。Veopoz是首个也是唯一一个专门用于治疗CHAPLE的药物。随着Veopoz的批准，与afliberept 8mg BLA相关的预批准检查问题已经得到解决。FDA预计将在未来几周内对afliberept 8 mg BLA采取行动。 “大多数CHAPLE患者是儿童，他们在婴儿期就面临严重的衰弱症状和经常危及生命的并发症，”免疫系统部门分子发育主任Michael Lenardo医学博士说;美国国立卫生研究院(N... 查看详情

研究人员报告说，由肥胖引起的联想学习障碍可以通过利拉鲁肽(Liraglutide)(一种抗肥胖药物)来恢复。 研究人员表示，与一组不肥胖的参与者相比，只服用了一剂后，肥胖的研究参与者没有出现任何损害。 他们说，这意味着这种药物不仅可以通过刺激胰岛素分泌来治疗肥胖，还可以通过促进联想学习来帮助治疗肥胖，从而提高动力。 新的研究表明，旨在控制肥胖的干预措施也具有提高大脑学习能力的额外效果——只需一次剂量。 这项工作是由德国科隆马克斯普朗克代谢研究所的研究人员进行的，并得到了科隆大学和科隆大学医院的资助。 研究结果发表在今天的《自然代谢》杂志上。 马克斯·普朗克研究所(Max Planck Inst... 查看详情

科技的不断进步带来了医学领域的革命性突破。近日，Avidity生物科学公司欣喜宣布，其创新药物AOC 1044已获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药资格，将用于治疗可外显子44跳变（DMD44）突变引起的杜氏肌营养不良症。这一重大突破为罕见疾病的治疗带来了新的曙光。 孤儿药资格的重要里程碑 在医学研究领域，罕见疾病往往受到医疗界的关注不足。然而，正是这些疾病才是许多患者生活中的沉重负担。Avidity生物科学公司的AOC 1044药物获得孤儿药资格，意味着针对DMD44突变引起的杜氏肌营养不良症的治疗进入了新的阶段。在此之前，外显子44的疗法一直是一个未被突破的难题，AOC 1044的获... 查看详情

Response Pharmaceuticals, Inc.今天宣布，该公司的主要候选药物RDX-002成功完成了1B期临床试验，RDX-002是一种肠道微粒体甘油三酯转移蛋白(iMTP)的一流抑制剂。在对全部结果进行分析时，RDX-002总体耐受性良好，该研究达到了其主要目标。该公司正与其科学团队和顾问委员会合作，完成数据分析并准备最终的完整结果。 Response Pharmaceuticals的1B期试验是一项为期2周的开放标签研究，参与者为antipsychotic-naïve健康志愿者。所有受试者最初使用奥氮平治疗一周，奥氮平是一种广泛使用的抗精神病药物，其副作用是体重增加，然后一组... 查看详情

法国巴黎，2023年8月16日-易普森(Euronext: IPN;美国食品和药物管理局(FDA)今天宣布，Sohonos™(palovarotene)胶囊被批准作为类维生素a，用于减少8岁及以上女性和10岁及以上男性进行性骨化纤维发育不良(FOP)成人和儿科患者的新异位骨化体积。 “FDA批准Sohonos是美国FOP界的一个突破。这是医生第一次拥有一种经批准的药物，可以减少新的、异常骨骼生长的形成，即异位骨化(HO)，异位骨化会导致使人衰弱的行动能力挑战，并对FOP患者的生活产生破坏性影响，”易普森公司研发主管Howard Mayer说。“罕见病药物的开发需要每个参与者的承诺和信念。我们在... 查看详情

在化疗方面存在两个令人遗憾的事实：它不仅会伤害癌细胞，也会伤害健康细胞，而且许多治疗靶点都位于癌细胞内部，使得治疗变得更加困难。 纽约州立大学宾汉姆顿分校的生物医学工程师们正在研究使用细胞来源的纳米囊泡将治疗剂传递到癌细胞内部，以更准确、更高效地进行治疗。细胞释放的一种蛋白质、脂质和RNA组成的小囊泡被称为纳米囊泡，它们用作细胞间通讯的方法，可以被改造用于携带药物。 纳米囊泡：治疗靶向的有力工具 宾汉姆顿分校托马斯·J·沃森工程与应用科学学院生物医学工程系助理教授袁婉表示：“这些纳米载体具有一些优异的特性。例如，它们可以从人类细胞株中获取，因此免疫反应非常低。这可以实现最佳生物相容性，使其逃避... 查看详情